Taiho Pharmaceutical宣布TAS-205 3期临床研究未达到其主要终点

Taiho Pharmaceutical宣布，TAS-205（Pizuglanstat）对杜氏肌营养不良症患者的一项 III 期随机、安慰剂对照、双盲和开放标签扩展研究的结果显示，从基线到 52 周，从地板站起时间的平均变化没有显著差异，这是该研究门诊队列的主要终点。

TAS-205 3期临床研究 NCT04587908

本研究在日本开展，是一项安慰剂对照、多中心、双盲、门诊队列研究，研究对象为5岁及以上男性杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。本研究旨在评估TAS-205的疗效，研究方法为每日两次口服TAS-205或安慰剂，持续52周。研究于2020年11月至2023年12月在26个研究中心共入组82名患者。本研究的详细结果将在即将召开的学术会议上公布。

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什么是 TAS-205？

TAS-205（INN：匹祖格兰司他）是由Taiho Pharmaceutical发现的选择性造血前列腺素D合酶（HPGDS*）抑制剂。该药物正在开发中，旨在用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），无论肌营养不良蛋白基因突变类型如何，均可使用。该药物通过抑制HPGDS（一种会加剧DMD患者肌肉炎症反应的酶）来控制DMD患者的运动功能下降。

*HPGDS：造血前列腺素D合酶

TAS-205 DMD 疗法在 3 期临床试验中未达标

虽然Taiho公司并未提及匹祖格兰司他或REACH-DMD的未来，但该公司表示将在未来的医学会议上公布这项研究的结果。该药物的临床研究似乎尚未在日本以外地区开展。

DMD 群体对此结果感到失望，因为匹祖格兰司他曾被宣传为一种潜在的 DMD 治疗方法，无论致病的肌营养不良蛋白基因突变类型如何，都可以使用。DMD 的一种新治疗策略是专注于 HPGDS，这种基因会增强 DMD 患者肌肉中的炎症反应。

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Capricor Therapeutics研发的用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的细胞疗法（deramiocel）计划于本月晚些时候接受FDA咨询委员会的审查。此外，还有一种基因疗法可供选择，即Sarepta/Roche的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec），尽管该疗法已受到无法卧床的杜氏肌营养不良症患者因急性肝衰竭死亡的影响。

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