MHRA 新闻、研究和文章

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

新闻稿 2025年4月1日 0

ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）正在进行三项临床试验......

研究 2025 年 3 月 31 日 0

Keros Therapeutics 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发...

研究 2025 年 3 月 31 日 0

杜氏肌营养不良症外显子 51 跳跃疗法是一种创新治疗方法，旨在......

已获批准的治疗方法 2024年12月26日 5

一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

已获批准的治疗方法 2024年10月13日 1

对于患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的个人，成人和...

研究 2024年9月20日 14

肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

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