周二，Sarepta Therapeutics 表示，其针对杜氏肌营养不良症的基因疗法 Elevidys 出现了第一例死亡病例，患者是一名 16 岁的男孩。
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接受 Elevidys 输液的青少年死亡
过去 20 年，有几种基因疗法已知会导致肝功能衰竭，而这名年轻人的遭遇就是如此。[阅读更多： 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题]
萨雷普塔指出，该死亡“代表了 Elevidys 之前未报告过的严重急性肝损伤”。公告称，患者还被检测出感染了巨细胞病毒 (CMV)，这种病毒会损害肝脏，是导致死亡的“可能因素”。萨雷普塔对患者去世表示“深切”悲痛。[什么是巨细胞病毒感染 (CMV)？]
Sarepta 股价下跌 28%
Sarepta 已向相关卫生部门报告了这起死亡事件，并将更新 Elevidys 的标签以“恰当地代表这一事件”，这家生物技术公司在周二的新闻稿中指出。周二开盘时，该公司股价暴跌约 28%，至 $73.01，低于前一交易日收盘时的 $101.35。
了解更多： Elevidys 基因治疗临床试验评论：Elevidys 值得花费吗？
这起悲惨事件发生在哪个国家、哪家医院？
Sarepta 报道称，死亡的年轻 DMD 患者是美国公民，事件发生在美国。[阅读更多： 社区信函]
如果来自 Sarepta 的足够且令人满意的信息，我们将通知所有 DMD 社区，我们将就此主题发布特别新闻。
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