Sarepta 报告称 16 岁男孩接受 Elevidys 基因治疗后死亡

Sarepta Therapeutics 周二表示,一名年轻男子在接受其基因疗法 (Elevidys) 治疗罕见的肌肉营养不良症后,因急性肝衰竭死亡。

周二,Sarepta Therapeutics 表示,其针对杜氏肌营养不良症的基因疗法 Elevidys 出现了第一例死亡病例,患者是一名 16 岁的男孩。

Teen Who Received Elevidys Infusion Dies

过去 20 年,有几种基因疗法已知会导致肝功能衰竭,而这名年轻人的遭遇就是如此。[阅读更多: 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题]

萨雷普塔指出,该死亡“代表了此前未曾报道过的 Elevidys 急性肝损伤的严重程度”。公告称,患者还被检测出感染了巨细胞病毒 (CMV),这种病毒会损害肝脏,是导致死亡的“可能因素”。萨雷普塔对患者去世表示“深切”悲痛。

Sarepta 股价下跌 22%

Sarepta 已向相关卫生部门报告了这起死亡事件,并将更新 Elevidys 的标签以“恰当地代表这一事件”,这家生物技术公司在周二的新闻稿中指出。周二开盘时,该公司股价暴跌约 22%,至 $78.54,低于前一交易日收盘时的 $101.35。

了解更多: Elevidys 基因治疗临床试验评论:Elevidys 值得花费吗?

In Which Country and In Which Hospital Did This Sad Incident Occur?

It was reported by Sarepta that the young DMD patient who died was a US citizen and the incident occurred in the US. [Read more: Community Letter]

If sufficient and satisfactory information comes from Sarepta, we will notify all DMD communities that we will make a special news on this subject.

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