Satellos Bioscience是一家专注于开发肌肉疾病再生疗法的临床阶段生物技术公司，该公司在ClinicalTrials.Gov上宣布，正准备启动其主要候选药物SAT-3247的二期临床研究，该药物针对杜氏肌营养不良症(DMD)。这标志着该公司致力于为这种罕见且致残性遗传疾病的患者提供变革性治疗方案的使命迈出了重要的一步。
Satellos SAT-3247 2期临床研究
什么是 SAT-3247？
SAT-3247 是一种首创的小分子疗法，旨在通过靶向肌肉干细胞极性来恢复人体肌肉再生能力。与目前主要旨在减缓肌肉退化的杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法不同，SAT-3247 专注于激活人体的自然再生途径，重建和修复受损的肌肉组织，从而为疾病的改善提供一种潜在的突破性方法。
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为什么这对杜氏肌营养不良症很重要
杜氏肌营养不良症是一种进行性遗传性疾病，主要影响男孩，导致肌肉无力、行动不便和过早死亡。目前的治疗方法有限，许多治疗方法侧重于症状管理，而非阻止或逆转疾病进程。
SAT-3247 的 II 期临床试验启动，是解决这一未满足医疗需求的关键一步。Satellos 的目标是在 I 期临床试验结果良好的基础上，在更广泛的 DMD 患者群体中评估该药物的安全性、耐受性和有效性。
临床试验的下一步是什么？
Satellos 表示，目前正在完成试验地点启动和患者招募的最后准备工作。二期试验将在澳大利亚圣文森特医院进行，受试者为 18 至 40 岁确诊为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性。该研究还将评估肌肉再生和功能改善的生物标志物，有望为杜氏肌营养不良症的治疗领域树立新的标杆。
Satellos 首席执行官 Frank Gleeson 博士表示：“我们很高兴将 SAT-3247 推进至第二阶段。这一举措体现了我们致力于开创杜氏肌营养不良症的再生医学方法，并改善受这种毁灭性疾病影响的患者及其家庭的生活。”
了解更多： Satellos SAT-3247 2期临床研究：NCT06867107
肌肉再生的新篇章
SAT-3247 和 Satellos 不仅突破了科学创新的界限，也为全球成千上万的家庭带来了希望。如果成功，这项疗法将开启肌肉萎缩症及相关疾病再生疗法的新纪元。
关于Satellos Bioscience
Satellos Bioscience是一家总部位于多伦多的生物技术公司，专注于发现和开发用于治疗肌肉退化相关疾病的新型再生药物。Satellos利用其专有的MyoReGenX™平台，旨在探索肌肉干细胞生物学机制，从而逆转肌营养不良症的进展。
