Precision BioSciences 在 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床与科学会议上展示了 PBGENE-DMD 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床前疗效和耐久性数据

这种肌营养不良蛋白基因校正方法涉及编辑肌肉卫星干细胞，与合成方法相比，它有可能提高耐久性和功能结果。由于多达 60% 的 DMD 病例是由外显子 45 和 55 之间的缺陷引起的，因此这种方法比外显子跳跃者更广泛地适用于大多数 DMD 患者。

该研究的主要发现包括：

• 功能性肌营养不良蛋白的产生： PBGENE-DMD 恢复了人体在多种肌肉（包括心脏、横膈膜和骨骼肌）中产生功能性肌营养不良蛋白的能力，其水平预计可以提供治疗益处。
• 增强肌肉弹性： 与未经治疗的患病小鼠相比，接受治疗的小鼠对离心损伤的抵抗力提高了 66%，这是肌肉弹性增强的指标。
• 长期功能改善： 在用 PBGENE-DMD 治疗的小鼠中，最大力输出 (MFO)（一种关键的功能指标）在健康对照小鼠中达到 MFO 的 93%，并且在 3 至 6 个月期间在用 PBGENE-DMD 治疗的小鼠中观察到改善。
• 持久成果： 在 PAX7+ 细胞（肌肉卫星干细胞的标志物）中检测到了 PBGENE-DMD 编辑的肌营养不良蛋白 mRNA 转录本，表明与标准基因治疗方法相比，具有持久治疗效果的潜力。

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