Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对高度未满足需求疾病的体内基因编辑疗法，今天宣布更新的额外临床前数据，进一步验证了支持快速开发 PBGENE-DMD 的科学原理，PBGENE-DMD 是该公司针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的首创体内基因编辑方法，用于首次人体临床研究。
目录
PBGENE-DMD 的新临床前数据
- PBGENE-DMD 最终临床候选药物的最新临床前数据显示，主要肌肉类型的抗肌萎缩蛋白阳性肌肉细胞有所增加，这可能是由肌肉卫星细胞的编辑所致。
- PBGENE-DMD 是一种一流的体内基因编辑方法，适用于杜氏肌营养不良症患者，最高可达 60%，特别是那些在外显子 45-55 之间的“热点”区域受到肌营养不良蛋白突变影响的患者 -
- 精准定位，于 2025 年提交 PBGENE-DMD 的新药临床试验申请 (IND) 和/或临床试验申请 (CTA)，预计 2026 年获得临床数据 –
PBGENE-DMD是第一个体内基因编辑程序
“在对患有 DMD 的小鼠模型进行的长期耐久性研究中，我们观察到在三到九个月的时间里，股四头肌、腓肠肌（小腿）、心脏和横膈膜中的肌营养不良蛋白阳性肌肉细胞增加了三倍。 在腓肠肌中，高达 85% 的细胞呈肌营养不良蛋白阳性，”Precision BioSciences 首席科学官 Cassie Gorsuch 博士说。 这些新数据建立在2025年5月ASGCT大会上分享的临床前数据之上，表明PBGENE-DMD治疗在相同的3个月和9个月时间点显著且持续地提高了最大力量输出。肌营养不良蛋白阳性细胞的广泛增加，以及组织中检测到的肌营养不良蛋白的增加，进一步证实了随时间推移观察到的肌肉功能改善，这可能归因于编辑后的卫星细胞，本研究中也观察到了这些卫星细胞。我们相信，这些结果证明了PBGENE-DMD基因编辑方法的独特潜力，它无需AAV持续存在即可产生持续的功能益处，而AAV持续存在是微肌营养不良蛋白治疗方法所必需的。我们期待在未来的科学会议上展示完整的数据集。鉴于临床前证据的完整性，我们仍然充满期待，并坚定不移地推进该项目走向临床。
PBGENE-DMD：外显子 45-55 之间
目前，尚无已获批准或正在研发的治疗方法能够随着时间的推移显著改善肌肉功能，从而有益地改变 DMD 的长期预后。 PBGENE-DMD 是第一个体内基因编辑程序，它有可能改变治疗模式并为大多数患者带来持久的功能改善，因为多达 60% 的患者在外显子 45-55 之间的“热点”区域携带突变。 Precision 的方法旨在永久编辑患者自身的 DNA 序列，从而自然生成近乎全长的、已知在人体中具有功能的抗肌萎缩蛋白。最终的 IND 毒理学研究正在进行中，目标是在 2025 年提交 IND 和/或 CTA 申请，并预计在 2026 年获得初步临床数据。公司相信，其目前的现金流足以支持其目前处于 1 期临床阶段的 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的进展，直至 1 期临床结果出炉。
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什么是 PBGENE-DMD？
PBGENE-DMD是Precision针对DMD治疗开发的方案。 该方法使用两种互补的 ARCUS 核酸酶，通过一次性给药在单个 AAV 中递送，切除肌营养不良蛋白基因的外显子 45-55，目的是恢复体内接近全长的肌营养不良蛋白，从而改善功能结果。 PBGENE-DMD 旨在解决超过 60% 的 DMD 患者群体。
在临床前研究中，PBGENE-DMD 显示出靶向作用于与杜氏肌营养不良症 (DMD) 进展相关的关键肌肉类型的能力，并在人源化 DMD 小鼠模型中产生了显著且持久的功能改善。PBGENE-DMD 恢复了人体在多种肌肉（包括心脏组织和各种关键骨骼肌群）中产生接近全长功能性肌营养不良蛋白的能力。此外，PBGENE-DMD 还编辑了卫星肌肉干细胞，这被认为对长期持久性和持续的功能改善至关重要。
