纳米粒子用作载体将微小 RNA 递送至细胞并治疗杜氏肌营养不良症

在马德里IMDEA纳米科学研究所、罗马天主教圣心大学和波尔多大学的合作下，研究人员在利用微小RNA治疗杜氏肌营养不良症（一种迄今为止无法治愈的疾病）方面取得了重大突破。

研究人员开发出一种治疗肌营养不良症的策略，利用纳米粒子作为载体，将治疗性 microRNA 运送到肌肉干细胞。一旦进入肌肉干细胞，纳米粒子就会释放 microRNA 来刺激肌肉纤维的产生。

在他们的工作中，研究人员开发了一种适体，这种分子可以选择性地识别特定的其他分子，在这种情况下，是肌肉干细胞中的蛋白质。 通过将适体与纳米粒子结合，他们能够高精度地将微小RNA释放到肌肉干细胞上，并重新激活肌肉再生。

该研究的主要作者 Álvaro Somoza 对研究结果非常满意：“有两点非常值得注意，首先，microRNA 可以有效地递送到目标器官，从而提高治疗效果。另一方面，这种方法可以防止 microRNA 在其他器官（如大脑、肾脏或肝脏）中积累，这是防止副作用的关键。”

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研究人员报告了该系统在细胞和动物模型中的活性，他们不仅在细胞水平上观察到肌肉再生，还在功能水平上观察到恢复。接受治疗的小鼠的肌肉得到改善，治疗后肌肉变得更强壮，从而增强了小鼠的功能能力。