尽管杜氏肌营养不良症基因疗法具有免疫原性类效应，但它是否是一种合适的治疗方法？

基因治疗对杜氏肌营养不良症（DMD）有什么作用？基因治疗有效吗？下面我们来全面分析一下。

2025年1月2日

本文将研究截至 2024 年 8 月的当前基因疗法，包括 ClinicalTrials.gov 上发现的微肌营养不良蛋白杜氏疗法和 CRISPR-Cas9 疗法。

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的 X 连锁疾病，其特征是肌肉逐渐无力，最终因心肌病或呼吸系统并发症而死亡。目前，杜氏肌营养不良症尚无治愈方法，标准治疗的主要重点是症状管理。基因疗法可以通过采用免疫抑制措施和优化载体设计更有效地解决该疾病的遗传原因。

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