Generium是一家俄罗斯创新生物技术公司，已获得批准进行GNR-097基因治疗药物的临床试验，用于治疗进行性杜氏肌营养不良症（DMD）。
这项多中心、单盲、随机、安慰剂对照试验涉及对患有进行性杜氏肌营养不良症的儿科患者进行单次静脉注射基因治疗药物。这项1/2期研究旨在评估GNR-097药物的耐受性、安全性和有效性。
- 跟着我们 -
GNR-097 杜氏肌营养不良症基因治疗
GNR-097 是血清型 9 的重组腺相关病毒载体，编码截短的肌营养不良蛋白基因。
GENERIUM 首席执行官丹尼尔·塔利扬斯基 (Daniil Talyansky)：
基因治疗是全球制药和医学领域最年轻、最具突破性的领域。俄罗斯科学家凭借其独特的专业知识，成功开发出一种编码微肌营养不良蛋白基因的重组腺相关病毒载体。我们目前正在启动这种具有巨大前景的原创药物的临床试验。
GNR-097基因治疗临床试验
这款创新药物的试验是国际性的，将在俄罗斯联邦和白俄罗斯共和国进行。在俄罗斯，该研究将在五家医疗中心进行：尤·伊·维尔季谢夫院士儿科和儿科外科临床研究所、皮罗戈夫俄罗斯国立研究医科大学、圣彼得堡国立儿科大学、叶卡捷琳堡地区儿童临床医院和国家儿童健康医学研究中心。在白俄罗斯，该试验将在共和国科学实践中心“母婴”进行。
阅读更多: 杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表）
- 跟着我们 -
