美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在调查一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩接受了 Elevidys 基因疗法（一种用于治疗杜氏肌营养不良症的 Sarepta Therapeutics 基因疗法）。该男孩于 2025 年 6 月 7 日死亡。FDA 基因疗法公司已请求并自愿暂停产品销售，以调查其安全问题。
美国食品药品管理局（FDA）发布新闻稿，宣布对一名接受ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）基因治疗的八岁杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者的死亡事件展开调查。 阅读更多 –
罗氏尚未提供详细信息
Sarepta 认为有必要在 2025 年 7 月 25 日就此问题发表声明。
该患者的死亡被认为与ELEVIDYS治疗无关。正如彭博新闻社Naomi Kresge昨日报道的那样：
罗氏控股公司表示，最近巴西一名接受基因疗法 Elevidys 治疗杜氏肌营养不良症的患者死亡，但该死亡与该疗法无关。 关于 ELEVIDYS 的声明 –
- 罗氏公司在声明中表示，该男孩并非临床试验参与者；报告医生认为他的死亡与基因治疗无关
- 死亡报告已报告给卫生当局
- 罗氏公司在美国以外销售 Sarepta 的杜氏肌营养不良症治疗药物 Elevidys，该公司拒绝就该男孩的年龄或病例细节发表评论
Sarepta 于 2025 年 6 月 18 日通过 FDA 的上市后电子数据库 FAERS 向 FDA 报告了此事件。
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