全球许多研究公司都在研究杜氏肌营养不良症（一种最具破坏性的肌肉疾病）的治疗方法。其中之一就是 Solid Biosciences' SGT-003 基因疗法，该疗法目前正在开发中，并使用新一代技术。在本文中，我们将探讨有关 Solid Biosciences' SGT-003 基因疗法的常见问题。
关于 SGT-003 基因疗法你需要知道的事
什么是SGT-003 基因治疗？
AAV-SLB101 是一种专有的下一代衣壳，其合理设计旨在靶向整合素受体，而分化的微肌营养不良蛋白构建体都是 SGT-003 的组成部分，SGT-003 是一种研究性基因疗法，非临床研究表明，该疗法可改善心脏和骨骼肌的转导，同时减少肝脏靶向性。
根据这些设计元素，SGT-003 可能是治疗杜氏肌营养不良症最好的实验基因疗法。
谁有资格接受SGT-003 基因治疗？
根据Solid Biosciences于2024年5月启动的临床试验，参与者的年龄在4岁至11岁之间。[NCT06138639]
在考虑纳入标准时，会考虑参与者的以下情况：
- 可走动的参与者。可走动的定义是“无需使用辅助设备即可行走”。
- 确立了 DMD 的临床诊断，并记录了抗肌萎缩蛋白基因突变，该基因突变可预测 DMD 表型，且经申办方基因检测确认。
- AAV 抗体呈阴性。
- 在进入研究前≥12周，以稳定剂量口服每日至少0.5 mg/kg/天泼尼松或0.75 mg/kg/天地夫可特。
- 满足 10 米步行/跑步时间标准
- 满足从平卧位起立的时间标准
- 参与者体重：≤50公斤
哪些人不适合接受 SGT-003 基因治疗？
考虑到排除标准，指出某些外显子缺失的患者不能参与本研究。
- 已确立 DMD 临床诊断，且该诊断与 DMD 基因中外显子 1 至 11 或 42 至 45（含）中的任何缺失突变有关，该诊断由基因报告记录并由申办方基因检测确认。
这可能意味着 Solid Biosciences SGT-003 基因疗法不能用于这些外显子缺失。
SGT-003基因疗法中期临床试验结果
Solid Biosciences于2025年2月18日公布了其SGT-003基因疗法的中期结果。[阅读更多]
- 每个细胞核的平均载体拷贝数：18.7 (N=3)，
- 平均微肌营养不良蛋白表达：110%（N=3），通过蛋白质印迹法测量，
- 平均微肌营养不良蛋白表达：108%（N=3），经质谱测量，
- 抗肌萎缩蛋白阳性纤维平均百分比：78%（N=3），通过免疫荧光测量，
- 平均 β 肌聚糖阳性纤维百分比：70% (N=3)，
- 平均 nNOS（神经元一氧化氮合酶）阳性纤维百分比：42%（N=3），
- 另外 7 种肌肉完整性生物标志物得到改善（N=3），并且
- 第 180 天左心室射血分数 (LVEF) 较基线有 8% 的早期平均改善 (N=2)。
2025 年中，公司计划请求与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径。[阅读更多]
SGT-003 与 Elevidys 比较
SGT-003基因治疗的中期试验结果令人鼓舞，引起了人们对该研究的关注，患者和家属开始研究SGT-003和Elevidys哪个更好。
当检查临床数据时，可以看出SGT-003具有更高的微肌营养不良蛋白表达。[阅读更多]
SGT-003基因治疗的价格
由于SGT-003仍处于研究阶段，Solid Biosciences尚未公布该基因疗法的价格。
希望 SGT-003 能够发挥作用、获得批准并以每个家庭都能承受的价格在医药市场上销售。
结论
全球许多研究公司都在继续研究杜氏肌营养不良症的治疗。新一代基因疗法仍在为患者带来希望。Solid Biosciences' SGT-003 基因疗法可以与 Elevidys 相媲美，并在成本方面为患者更容易获得治疗铺平道路。
了解更多： 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法
