俄罗斯Circle of Kindness基金会宣布18%基因疗法降价，Elevidys基因疗法降价

据该基金会新闻办公室称，“经过谈判，世界上最昂贵的药物之一（Elevidys）的价格降低了18%，即降低了40万欧元，降至220万欧元。”常见问题解答 Elevidys)

什么是 Circle of Kindness 基金会？

2021年1月，俄罗斯总统弗拉基米尔·普京签署命令，成立Circle of Kindness基金会。该基金会涵盖100种疾病，其主要目标是改善罕见和危及生命的疾病儿童的药物和医疗用品的组织和资金供应。

为什么要成立Circle of Kindness基金会？

孤儿病给医疗保健系统带来了沉重的社会经济负担。为了保障孤儿病患者，尤其是儿童患者，能够获得昂贵的药物，各国制定了各种方案。2021年，“Circle of Kindness”基金会在俄罗斯成立，旨在帮助患有慢性和危及生命的疾病（包括罕见病）的儿童。

劫富济贫

尽管罕见病（孤儿病）给卫生系统带来了沉重的财政负担，且这些昂贵疗法的可及性受到限制，俄罗斯仍设立了一个名为“Circle of Kindness”的基金会，其资金来自高收入者缴纳的个人所得税的2%。自2021年成立以来，这一可持续机制已为俄罗斯联邦84个地区的2.4万多名罕见病儿童提供了药物，总额超过$24亿美元。资源分配决策基于卫生技术评估流程。

高收入者个人所得税的2%将用于资助“Circle of Kindness”基金会。换句话说，每位年收入超过500万卢布的俄罗斯公民都会将2%的税款捐赠给该基金会。除了确保患有罕见和危及生命的疾病的儿童能够获得孤儿药外，这种可靠且可持续的融资方式还消除了持续开展社区筹款活动的需要。

“Circle of Kindness”自成立以来已在 84 个地点帮助了超过 24,000 名儿童，为这项急需的治疗花费了 2.26 亿卢布（$ 相当于 24 亿美元）。

俄罗斯首个基因疗法Elevidys降价

Circle of Kindness慈善国家基金会与联邦反垄断局合作，大幅降低了Elevidys（delandistrogene moxeparvec）的价格。Elevidys是美国Sarepta Therapeutics公司生产的首个基因疗法。它是首个用于杜氏肌营养不良症（DMD）患者基因替代治疗的单剂量药物。该药物在俄罗斯尚未注册。

俄罗斯69名儿童接受Elevidys基因治疗

除杜氏肌营养不良症（DMD）基因外显子8和/或9缺失的儿童外，Elevidys疗法推荐用于4-5岁已证实存在DMD基因突变的儿童。据该基金会称，临床试验已证明该年龄段儿童的疗效最佳。他们于2024年开始采购该药物。目前已有69名杜氏肌营养不良症（DMD）儿童接受了单剂量基因替代药物治疗，该药物在俄罗斯已向他们提供，俄罗斯是首批获得该药物的国家之一。2021年至2024年间，该基金会已帮助了531名患有该疾病的儿童。

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