Dyne Therapeutics是一家致力于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者开发改变人生疗法的临床阶段公司，该公司今天宣布，DYNE-251已被欧盟委员会(EC)指定为治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的孤儿药。DYNE-251正在1/2期DELIVER全球临床研究中，针对易受51号外显子跳跃影响的DMD患者进行测试。外显子 51 跳跃疗法)
目录
DYNE-251 的 I/II 期临床试验
在3月份举行的2025年肌肉萎缩症协会(MDA)临床与科学会议上，正在进行的DYNE-251 DELIVER研究的长期临床数据被公布。这些数据表明，在选定的注册剂量下，患者获得了无与伦比的持续功能改善。步幅速度第95百分位数(SV95C)是一项客观的数字化结果，被公认为欧洲DMD临床研究的主要终点，也是DELIVER试验中使用的功能评估指标之一。（阅读更多： DYNE-251 的 1/2 期 DELIVER 试验)
什么是孤儿药？
欧盟委员会授予用于治疗、诊断或预防罕见、危及生命或慢性衰弱性疾病的药物和生物制剂孤儿药资格，这些疾病或病症在欧盟（EU）的发病率低于万分之五。孤儿药资格为公司提供了一定的益处，包括降低监管费用、临床方案协助、研究补助，以及一旦获得批准，在欧盟获得长达10年的市场独占权。DYNE-251还于2023年3月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（FDA）和罕见儿科疾病资格。
DELIVER 试验的关键里程碑
- Dyne 继续在全球范围内寻求针对适合进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者的 DYNE-251 的快速审批途径。
- 作为 DELIVER 试验的一部分，Dyne 已完成 32 名患者的注册扩展队列招募。该队列的数据计划于 2025 年底公布。
- Dyne 预计将于 2026 年初提交生物制品许可申请 (BLA) 以获得美国加速批准。
关于DYNE-251
DYNE-251 是一种研究性治疗药物，目前正在进行 1/2 期全球 DELIVER 临床试验，针对适合进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者。
DYNE-251 已被美国食品药品监督管理局授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号，用于治疗可通过外显子 51 跳跃治疗的 DMD 突变。
- 跟着我们 -
