Duvyzat（Givinostat）已获得美国和英国的监管批准，并已完成欧洲药品管理局（EMA）的评估。EMA已建议在欧盟（EU）授予Duvyzat（givinostat）有条件上市许可，用于治疗六岁以上能够行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
Duvyzat（givinostat）是首个治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非甾体类药物，于 2024 年 3 月获得 FDA 批准。虽然这对所有患者及其家人来说都是好消息，但美国以外的许多人想知道，用于治疗 DMD 的 givinostat 何时也会在他们的国家获得批准。
欧洲药品管理局 (EMA) 建议在欧盟有条件地授权 Duvyzat (givinostat) 用于治疗六岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症 (DMD)。Duvyzat 是一种与皮质类固醇疗法联合口服的混悬液。
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Givinostat 的用途是什么？
六岁以上患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的患者可以使用 duvyzat（givinostat）治疗。该药物的生产商 Italfarmaco 表示，givinostat 也可用于治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD)，因为它具有独特的作用机制。然而，该药物尚未获得批准用于治疗 BMD。Duvyzat (Givinostat) 是什么？)
Givinostat 如何起作用？
Givinostat 是一种组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂。组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 是 Givinostat 所抑制的一类酶。HDAC 可激活和抑制杜氏肌营养不良症中可能降低肌肉再生的基因。Givinostat 通过阻断 HDAC 来促进肌肉修复、促进肌纤维再生，并减轻炎症和纤维化。
Givinostat EMA 批准状态
CHMP 建议欧盟于 2025 年 4 月 25 日批准 Duvyzat 用于治疗杜氏肌营养不良症。（阅读更多)
givinostat 什么时候能在欧洲上市？
CHMP 采纳的意见是 Duvyzat 走向患者可及性的一个中间步骤。该意见将提交至欧盟委员会，以就其在欧盟范围内的上市许可做出决定。一旦获得上市许可，各成员国将根据该药物在本国国家卫生体系中的潜在作用/用途，自行决定价格和报销事宜。
Givinostat 将如何在欧洲国家分销？
根据 2025 年 3 月 18 日发布的声明，Italfarmaco 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的药物 Givinostat (Duvyzat) 将由中欧和东欧顶级医药商业化企业 Medis 独家经销。阅读更多)
