Cumberland Pharmaceuticals是一家致力于开发罕见病新产品的专业制药公司，该公司在拉斯维加斯举行的家长项目肌肉萎缩症 (PPMD) 年度会议上，分享了其二期 FIGHT DMD 试验的最新积极结果。该试验评估了用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 心脏病的新型口服药物ifetroban。这些新结果突显了ifetroban治疗杜氏肌营养不良症心脏病（DMD 的主要死亡原因）的多项心脏益处指标，包括此前未报告的药代动力学发现和心脏生物标志物数据，这些数据表明该药物具有预防持续性心脏损害的潜力。
来自坎伯兰的 Ifetroban 患者比接受安慰剂的患者改善了 5.4%
为期12个月的II期FIGHT DMD试验 (NCT03340675) 表明，与安慰剂组患者和倾向评分匹配的自然病程患者组成的对照组相比，高剂量伊菲曲班治疗使左心室射血分数 (LVEF) 显著提高5.4%。这对于心脏功能通常会随时间推移而下降的进行性疾病而言，具有临床意义的差异。——了解更多： NCT03340675 –
该研究还揭示了药代动力学方面的见解，表明接受较高剂量的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者达到的血浆浓度与普通成年人相似，且无药物蓄积迹象，这支持高剂量组每日 300 毫克的给药方案。尽管剂量要求较高，但伊菲曲班在杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中耐受性良好，药代动力学特征可接受。
Ifetroban 是什么？
Ifetroban 是一种每日一次的口服药物，通过阻断血栓素受体起效，而血栓素受体在炎症和纤维化中起着关键作用。该药物已获得孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定，FDA 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心脏病。目前尚无专门针对杜氏肌营养不良症（DMD）心脏病的获批治疗药物，这突显了该患者群体亟待满足的医疗需求，因为心脏并发症普遍存在，是导致死亡的主要原因。
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