Elevidys基因疗法由于价格高达300万美元，且缺乏足够的临床改善证据，仍受到各国的质疑。持保留态度的国家还包括智利。智利卫生部也解释了为何Elevidys基因疗法未被纳入报销范围。
智利卫生部长分享她对 Elevidys 的看法
智利卫生部长西梅纳·阿吉莱拉 (Ximena Aguilera) 解释了为何无法供应用于治疗杜氏肌营养不良症的药物 Elevidys，理由是“没有临床证据表明该药物可以改善病情”。[阅读更多： Elevidys 基因治疗临床试验回顾]
据估计，该国约有 800 名儿童患有杜氏肌营养不良症，卫生部拒绝通过公共卫生研究所为 Elevidys 基因疗法提供资金，因为没有足够的证据证明其有效性。
没有足够的临床证据表明 Elevidys 可以改善患者的健康
智利卫生部长西梅娜·阿吉莱拉表示，“虽然在分子水平上有成果，但目前尚无临床改善的证据。”
卫生部长表示，出于这个原因，公共卫生研究所没有注册该药物，因此“他们无法资助这种药物”。
与此同时，杜兴氏家庭协会主席马科斯·雷耶斯也参加了为感染该疾病的两个孩子举行的游行，他表示，该协会与卫生当局没有任何沟通，并对该部在针对该疾病的议程上未能取得进展感到遗憾。
家庭继续个人活动
面对Elevidys基因治疗不被政府覆盖的事实，家长们正在继续各自的活动，通过自愿捐款来获取资源，资助这种疾病的治疗。
Sarepta 仍未降低 Elevidys 基因疗法的价格
虽然Sarepta尚未为其基因疗法提供令人信服的临床证据，但由于治疗费用高达$3万美元，它遭到了患者家属的强烈反对。[了解更多： 关于 Elevidys 的常见问题解答]
2025年3月18日，一名接受Elevidys基因治疗的16岁患者死亡，Sarepta股价因此缩水约28%。备受批评的Sarepta和Roche未能给出令人信服的解释。这家贪得无厌的公司声称，患者死亡的原因是巨细胞病毒感染，并要求一次性治疗支付$3百万美元。[阅读更多]
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