研究

研究人员发现 18 位代码 (Wnt7a)，可让蛋白质在体内“搭便车”

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渥太华大学和渥太华医院的研究人员发现了一个 18 位代码 (Wnt7a)，蛋白质可以利用该代码与外泌体结合......

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法，今天宣布已启动其...

Satellos 使用 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症的狗进行实验，结果显示其肌营养不良蛋白水平接近正常水平

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根据Satellos Bioscience公司公告，在对患有DMD的狗进行的实验中，发现了肌营养不良蛋白的产生...

CRISPR-Cas13 可以加速 RNA 靶向疗法的研究

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近年来，科学界在基因编辑领域取得了重大进展，特别是通过开发 CRISPR（Clustered...）

印第安纳大学新基因治疗研究为杜氏肌营养不良症带来希望

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印第安纳大学儿科教授韩仁志博士正在研究一种治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新型基因疗法和……
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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微型肌营养不良蛋白和全长肌营养不良蛋白在...中发挥关键作用。

SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞

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该研究的结果目前正在...

Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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