研究

SPLICER 基因编辑工具在治疗杜氏肌营养不良症方面具有巨大潜力

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一种新的基因编辑工具可以帮助细胞机制跳过导致疾病的基因部分，已被用于减少...的形成。

研究人员发现 18 位代码 (Wnt7a)，可让蛋白质在体内“搭便车”

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渥太华大学和渥太华医院的研究人员发现了一个 18 位代码 (Wnt7a)，蛋白质可以利用该代码与外泌体结合......

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法，今天宣布已启动其...

Satellos 使用 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症的狗进行实验，结果显示其肌营养不良蛋白水平接近正常水平

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根据Satellos Bioscience公司公告，在对患有DMD的狗进行的实验中，发现了肌营养不良蛋白的产生...

CRISPR-Cas13 可以加速 RNA 靶向疗法的研究

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近年来，科学界在基因编辑领域取得了重大进展，特别是通过开发 CRISPR（Clustered...）
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Edgewise Therapeutics 是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，今天……

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