日本新药发布 Brogidirsen NS-089/NCNP-02 治疗杜氏肌营养不良症的首次临床试验（首次人体试验）
美国国家神经病学和精神病学中心宣布在《细胞报告医学》上发表一篇研究论文，详细介绍了一项研究的结果......
什么是 Ataluren (Translarna)？Ataluren 有什么用途？
Ataluren (Translarna) 是一种研究药物，用于延缓杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者的病情进展，杜氏肌营养不良症是一种进行性致命的神经肌肉疾病......
什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法用于治疗罕见疾病的生物技术公司，今天宣布已完成提交......
尽管杜氏肌营养不良症基因疗法具有免疫原性类效应，但它是否是一种合适的治疗方法？
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的疾病，其特征是逐渐严重的肌肉无力，并最终因心肌病或呼吸系统并发症而死亡......