Capricor Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法，该公司今天宣布，它已启动向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交流程，寻求全面批准 deramiocel 用于治疗所有被诊断为杜氏肌营养不良症 (DMD) 心肌病的患者。
Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士表示：“这一声明标志着美国监管程序朝着批准 deramiocel 治疗 DMD 的潜在生物制品许可申请迈出了重要一步。deramiocel 获批将使我们能够加快向有需要的患者提供这种新型、一流的治疗药物。我们期待在此过程中与 FDA 合作。”
Capricor 计划在 2024 年底前完成其滚动 BLA 提交。该申请可能有资格获得优先审查，因为 deramiocel 可能会显著改善 DMD 心肌病严重疾病的治疗安全性和/或有效性，而目前尚无获批的治疗方案。滚动 BLA 提交完成后，FDA 将在正式接受审查时通知该公司。
关于 Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心脏球衍生细胞 (CDC) 组成，CDC 是一类基质细胞，临床前和临床研究表明，它们在肌营养不良症和心力衰竭中发挥强大的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使它们呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC 已成为 100 多篇同行评审科学出版物的主题，并在多项临床试验中用于 200 多名人类受试者。
用于治疗 DMD 的 Deramiocel 已获得孤儿药资格认定，而 Deramiocel 的监管途径则由 RMAT（再生医学先进疗法资格认定）提供支持。此外，如果 Capricor 获得 FDA 批准用于治疗 DMD 的 Deramiocel 上市许可，Capricor 将有资格获得优先审查券 (PRV)，因为该公司之前已获得儿科罕见病资格认定。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌逐渐衰弱和出现慢性炎症，患者平均死亡年龄约为 30 岁。据估计，每 3,500 名男婴中就有一名患有杜氏肌营养不良症，美国患者人数估计约为 15,000-20,000 人。杜氏肌营养不良症的病理生理学是由功能性肌营养不良蛋白的产生受损引起的，肌营养不良蛋白通常作为肌肉中的结构蛋白发挥作用。肌肉细胞中功能性肌营养不良蛋白的减少会导致严重的细胞损伤，最终导致肌肉细胞死亡和纤维化替代。治疗方案有限，无法治愈。
关于Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) 是一家生物技术公司，致力于推进转化细胞和外泌体疗法，以重新定义罕见疾病的治疗前景。我们创新的前沿是我们的主要候选产品 deramiocel (CAP-1002)，一种同种异体心脏衍生细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，deramiocel 具有专门针对肌营养不良症和心脏病的免疫调节、抗纤维化和再生作用。Deramiocel 目前正在推进治疗杜氏肌营养不良症的 3 期临床开发。Capricor 还利用其外泌体技术的力量，在临床前开发中使用其专有的 StealthX™ 平台，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送领域，以潜在地治疗和预防各种疾病。在 Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条变革性治疗之路。如需了解更多信息，请访问 capricor.com，并在 Facebook、Instagram 和 Twitter 上关注 Capricor。
关于前瞻性陈述的警告
本新闻稿中的声明涉及 Capricor 候选产品的功效、安全性和预期用途；发现工作和临床试验的启动、实施、规模、时间和结果；临床试验的招募速度；有关监管备案、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；制造能力；监管会议日期；关于我们的财务前景的声明；实现产品里程碑和从商业伙伴处获得里程碑付款的能力；关于当前和未来合作活动和商业权利所有权的计划；潜在的未来协议；知识产权的范围、期限、有效性和可执行性；未来收入来源和预测；对最近完成的发行所得款项的预期用途以及发行的预期效果的预期；以及有关 Capricor 管理团队未来期望、信念、目标、计划或前景的任何其他陈述均构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。任何非历史事实陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表达的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所表明的结果或事件存在重大差异。有关这些风险以及其他可能影响 Capricor 业务的风险的更多信息，请参阅 Capricor 于 2024 年 3 月 11 日向美国证券交易委员会提交的截至 2023 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告以及我们于 2024 年 8 月 8 日向美国证券交易委员会提交的截至 2024 年 6 月 30 日的 10-Q 表季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于 Capricor 截至本新闻稿之日掌握的信息，Capricor 不承担更新这些前瞻性陈述的义务。
Capricor 已与 Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，在美国和日本独家销售和分销用于治疗 DMD 的 deramiocel (CAP-1002)，但须经监管部门批准。Deramiocel 是一种研究性新药，尚未获准用于任何适应症。Capricor 的基于外泌体的候选药物均未获准进行临床研究。
