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杜氏肌营养不良症的年龄相关辅助设备：分阶段完整指南

作者：

DMD 战士

Sarepta公司公布了ELEVIDYS基因疗法治疗可独立行走的杜氏肌营养不良症患者的3年初步数据。

Atossa Therapeutics 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 (Z)-Endoxifen

AGAMREE (Vamorolone) 已获得瑞士药品管理局 (Swissmedic) 的批准。

Solid Biosciences公司公布杜氏肌营养不良症基因疗法SGT-003临床试验2026年展望

Edgewise Therapeutics分享了其2026年贝克尔型和杜氏肌营养不良症的优先事项

Precision BioSciences 预计将于 2026 年第二季度初开始对杜氏肌营养不良症患者进行给药。

Entrada Therapeutics公司宣布将于2026年公布其外显子跳跃研究的数据。

Nxera Pharma 从 Santhera Pharmaceuticals 公司获得治疗杜氏肌营养不良症的药物 Vamorolone 在日本和部分亚太地区的权利。

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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

供电 Hostinger

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