Givinostat 已在美国和英国获得监管部门批准，欧洲药品管理局 (EMA) 也正在对其进行评估。欧洲和土耳其的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者正在等待 Givinostat (Duvyzat) 获得 EMA 批准。
Duvyzat（givinostat）是首个治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非甾体类药物，于 2024 年 3 月获得 FDA 批准。虽然这对所有患者及其家人来说都是个好消息，但美国以外的许多人仍在想，用于治疗 DMD 的 givinostat 何时也会在他们的国家获得批准。
以下是欧洲和土耳其患者需要了解的有关 Givinostat 的 EMA 批准时间表的所有信息，其中包含有关如何在您所在国家/地区获得该治疗之前获得该治疗的信息。
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Givinostat 的用途是什么？
六岁以上患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的患者可以使用 duvyzat（givinostat）治疗。该药物的生产商 Italfarmaco 表示，givinostat 也可用于治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD)，因为它具有独特的作用机制。然而，该药物尚未获得批准用于治疗 BMD。Duvyzat (Givinostat) 是什么？)
Givinostat 如何起作用？
Givinostat 是一种组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂。组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 是 Givinostat 所抑制的一类酶。HDAC 可激活和抑制杜氏肌营养不良症中可能降低肌肉再生的基因。Givinostat 通过阻断 HDAC 来促进肌肉修复、促进肌纤维再生，并减轻炎症和纤维化。
Givinostat EMA 批准状态
EMA 自 2023 年 8 月起一直在考虑 Duvyzat 的上市许可申请。除了向制造商索取更多信息的间歇期外，审核通常需要长达 210 天。根据这个典型的时间框架，givinostat 的申请应该会在 2025 年下半年得到决定。但最终结果如何，我们拭目以待。英国批准Givinostat（Duvyzat）)
givinostat 什么时候能在欧洲上市？
遗憾的是，即使Givinostat在2025年中期获得EMA的批准，它也无法在整个欧盟范围内立即上市。每个成员国从EMA的批准到上市的时间安排差异很大。欧盟的平均上市时间为636天，而像Givinostat这样的孤儿药的平均上市时间则从德国的102天到爱沙尼亚的1081天不等。
在土耳其，从中央批准到可用所需的时间为 1008 天。（EFPIA 患者 WAIT 指标 2021 调查)
换句话说，虽然 Givinostat 可能在 2025 年之前在一些欧盟国家上市，但大多数患者必须等待至少一年才能在其国家销售该药物。
Givinostat 将如何在欧洲国家分销？
根据 2025 年 3 月 18 日发布的声明，Italfarmaco 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的药物 Givinostat (Duvyzat) 将由中欧和东欧顶级医药商业化企业 Medis 独家经销。阅读更多)
