Gen terapileri, özellikle Elevidys gibi olanlar, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) gibi nadir ve ciddi genetik bozuklukların tedavisinde devrim yaratma potansiyeline sahiptir. Sarepta tarafından geliştirilen Elevidys, DMD'den sorumlu olan kusurlu geni işlevsel bir genle değiştirerek bu zayıflatıcı durumu ele almak için tasarlanmış bir gen terapisidir. Umut verici sonuçlarına rağmen, Roche düzenleyici onay için başvurduğu pazarlar konusunda seçici davrandı ve bu da neden her ülkede pazarlama yetkisi almadığı konusunda sorular doğurdu.
Elevidys gen terapisinin ülkenize ne zaman geleceğini merak ediyorsanız, bu yazı size fikir verebilir.
İçindekiler
Küresel Pazar Genişlemesinin Karmaşıklıkları
Roche'un her ülkede pazarlama yetkisi başvurusunda bulunmama kararı, ticari, düzenleyici ve stratejik faktörlerin bir kombinasyonu tarafından yönlendirilmektedir. Temel hususlardan biri, farklı bölgelerde düzenleyici onay almanın karmaşıklığı ve maliyetleridir. Ancak Roche ve Sarepta şirketlerinin bu tür bahanelerin arkasına saklanmaması gerekiyor.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve diğerleri gibi dünyanın dört bir yanındaki düzenleyici kurumların gen terapisi ürünleri için farklı standartları, zaman çizelgeleri ve gereksinimleri vardır. FDA ve EMA gen terapileri için onay sürecini hızlandırmada önemli ilerlemeler kaydetmiş olsa da, diğer ülkelerde benzer çerçeveler olmayabilir ve bu da onay sürecini daha yavaş, daha pahalı ve belirsiz hale getirebilir.
Ek olarak, belirli bölgelerdeki düzenleyici onay, özellikle hastalığın yaygınlığının daha düşük olduğu veya klinik altyapının eksik olabileceği ülkelerde her zaman uygulanabilir olmayan kapsamlı klinik denemeler veya yerel çalışmalar gerektirebilir. Bu tür denemeler için gereken kaynaklar, yatırım getirisinin en yüksek olduğunu düşündüğü pazarlara öncelik verebilecek Roche gibi bir şirket için caydırıcı olabilir.
Ticari Endişeler: Küresel Lisanslamanın Yüksek Riskleri
Ticari kaygılar da Roche'un karar alma sürecinde önemli bir rol oynuyor. Gen terapisinin, özellikle Elevidys'nin maliyeti olağanüstü yüksek; tedavinin tek bir dozunun $3 milyon olarak pazarlandığı bildiriliyor.
Geri ödeme sistemlerinin yeterince gelişmediği veya sağlık bütçelerinin kısıtlı olduğu ülkelerde, böyle bir tedavinin uygulamaya konulmasının mali açıdan uygulanabilirliği sorgulanabilir.
Avrupa veya ABD gibi yerleşik sağlık sistemlerine sahip ülkelerde bile geri ödeme oranlarının müzakere edilmesi uzun ve belirsiz bir süreç olabilir.
Birçok durumda, sigorta şirketleri ve hükümetler, özellikle uzun vadeli faydaların ölçülmesinin zor olabileceği durumlarda, bu kadar yüksek ilk maliyeti olan terapilerin kapsamını onaylama konusunda tereddüt ediyorlar.
Roche ayrıca her ülkedeki pazar büyüklüğünü de göz önünde bulunduruyor.
Duchenne Musküler Distrofisi yıkıcı olsa da, belirli bir bölgede nispeten küçük bir hasta popülasyonunu etkiler. DMD'nin daha az yaygın olduğu ülkelerde, Elevidys'yi pazara sunmanın maliyeti, potansiyel yatırım getirisini haklı çıkarmayabilir.
Roche, ilacı pazara sunmanın maliyetinin daha kolay karşılanabildiği, daha yüksek hasta popülasyonuna sahip daha büyük pazarlara veya daha uygun geri ödeme politikalarına odaklanmayı tercih edebilir.
Yurt Dışında Tedavi Arayan Aileler Üzerindeki Etki
Elevidys için küresel pazarlama yetkisinin olmaması, özellikle tedavinin bulunmadığı ülkelerde, Duchenne Musküler Distrofi hastası çocukların aileleri için önemli sonuçlar doğurmaktadır.
Sınırlı tedavi seçenekleriyle karşı karşıya kalan aileler, genellikle terapinin onaylanabileceği yurtdışında tedavi aramaktan başka çareleri kalmıyor. Bu durum hastalar ve aileleri için büyük bir mali yük oluşturuyor.
Elevidys'nin yüksek maliyeti, tıbbi seyahat, konaklama ve diğer lojistik maliyetler gibi yurtdışına seyahat etmenin ek masraflarıyla birleştiğinde engelleyici olabilir. Birçok aile için, başka bir ülkede tedavi arama seçeneği mali sıkıntıya veya hatta iflasa yol açabilir.
Ayrıca, hayat kurtarıcı tedavi için seyahat etmenin duygusal ve fiziksel yükü, hastaların ve ailelerinin zaten zor olan durumunu daha da kötüleştirebilir.
Bazı hükümetler ve kâr amacı gütmeyen kuruluşlar tıbbi seyahatlerin maliyetini sübvanse etmeye çalışsa da, bu çabalar genellikle söz konusu masrafların tamamını karşılamaya yetmiyor.
Aileler ayrıca kendi ülkelerinden önemli ölçüde farklı olabilen yabancı sağlık sistemlerinde gezinmenin getirdiği belirsizlik ve stresle de mücadele edebilirler.
Ayrıca, yerel tedavi seçeneklerinin eksikliği, Elevidys gibi potansiyel olarak hayat kurtarıcı tedavilere yalnızca yurtdışında tedavi arama imkânına sahip olanların erişebilmesi nedeniyle bir eşitsizlik duygusu yaratabilir.
Elevidys Ne Kadar Etkilidir?
Sarepta, Elevidys gen terapisinin kesin bir tedavi olmadığını daha önce açıklamıştı.
Klinik çalışmalar incelendiğinde çok yüksek düzeyde distrofin üretmediği ve Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirme (NSAA) skorlarının beklendiği kadar etkileyici olmadığı görülmektedir.Devamını oku]
Klinik Araştırma Sonuçlarına Göre Elevidys Fiyatı Uygun Mu?
Bizce hayır.
Peki Elevidys gen terapisi neden bu kadar pahalı?Devamını oku]
Birçok DMD hastası ve aileleri, Elevidys'nin bu kadar pahalı olmasının sebebinin şirketlerin kar elde etmek istemesi olduğunu düşünüyor.
Bu nedenle, hala zamanı olan hastalar ve aileleri, alternatif gen tedavilerinin onaylanmasını ve piyasaya sürülmesini sabırsızlıkla bekliyorlar.Yeni Gen Terapileri]
Sarepta ve Roche'un yüksek fiyat politikası bu şirketlere ve gen terapisine olan güveni zedeliyor.
Bireysel Kampanyalardan Yüksek Kazançlar
Roche ve Sarepta, DMD hastalarını bireysel kampanya yapmaya mı zorluyor?
Ülkelerinde henüz Elevidys gen tedavisine onay verilmeyen çok sayıda aile, bireysel kampanyalar düzenleyerek para toplamaya çalışıyor.
Brezilya'da yapılana benzer bir ticaret yüksek getiri sağlamayabilir. Bunun nedeni bu olabilir mi?Roche ile Risk Paylaşım Modeli]
Siz bu konuda ne düşünüyorsunuz?
DMDWarrioR olarak bu konu hakkında hem Sarepta'ya hem de Roche'a birkaç kez e-posta gönderdik.
Neden her ülkede pazarlama izni başvurusunda bulunmuyorlar diye sorduk!
Ama bize kesin ve ikna edici bir cevap vermediler.
Bu durum, Elevidys'nin fahiş fiyatı ve neden başvuru yapılmadığı konusunda bizde olumsuz duygular bıraktı.
Sonuç: Gen Terapisine Daha Geniş Erişime İhtiyaç Var
Roche'un farklı ülkelerde Elevidys için pazarlama yetkisi başvurusunda bulunma konusundaki seçici yaklaşımı, küresel ilaç pazarının karmaşıklıklarını yansıtmaktadır. Düzenleyici engeller, yüksek maliyetler ve ticari kaygılar şirketin karar alma sürecinde önemli bir yer tutmaktadır. Ancak, tedavi arayan aileler için sonuçlar önemlidir ve birçoğu yurtdışında bakım aramanın mali ve duygusal yüklerini üstlenmek zorunda kalmaktadır.
Elevidys gibi hayat değiştiren tedavilere erişimi iyileştirmek için, hem ilaç şirketlerinin hem de hükümetlerin onay engellerini azaltma ve gen tedavilerine erişimi genişletme konusunda iş birliği yapması önemlidir.Devamını oku]
Düzenleyici gereklilikleri standartlaştırma, geri ödeme seçeneklerini artırma ve ailelere mali yardım sağlama çabaları, yaşadıkları yerden bağımsız olarak tüm hastaların Elevidys gibi çığır açan tedavilerden yararlanma fırsatına sahip olmasını sağlamaya yardımcı olabilir.
Uzun vadede, gen terapilerine küresel erişimin artması, daha eşitlikçi sağlık sistemlerinin önünü açabilir ve hayat kurtarıcı tedavilerin coğrafi veya finansal olanaklarla sınırlı kalmamasını sağlayabilir.
