SQY51, Mayıs 2024'te Duchenne Musküler Distrofisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Yetim İlaç Tanımı (FDA) almıştı.
SQY51, Duchenne Musküler Distrofi'den etkilenen erkek çocuklarının bir alt popülasyonunda DMD geninin mRNA eklenmesi sırasında ekzon-51'i atlayarak yarı fonksiyonel distrofini geri kazandırmak üzere tasarlanmış bir palmitoil-konjuge tc-DNA antisens oligonükleotididir.
Devamını oku: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Exon 51 Atlama Terapileri
SQY Therapeutics Özel Bilimsel Danışmanı Luis Garcia, "FDA'den aldığımız atamanın ardından, EMA'den de Yetim İlaç Ataması almaktan mutluluk duyuyoruz," dedi. "Bu atamalar, Duchenne Musküler Distrofi'de karşılanmamış önemli bir ihtiyacı yansıtıyor ve SQY51'in bu yıkıcı hastalıktan etkilenen ve ekzon-51 atlanmasından endişe duyan hastalar ve aileler için anlamlı bir fark yaratma potansiyeline olan inancımızı pekiştiriyor." SQY51: Duchenne Kas Distrofisi İçin Umut Vadeden Bir İlaç
SQY51, ekzon-51 atlamaya uygun DMD'li bireylerde Faz 1/2a AVANCE-1 klinik çalışmasında değerlendirilmektedir. Şirket, Faz 1/2a'ya 12 hastanın kaydını tamamlamış olup, verilerin 2026'da toplanması beklenmektedir. Faz 1 tamamlanmış olup Faz 2a çalışmaları devam etmektedir. SQY Therapeutics ayrıca, tedaviden faydalanmaya devam etmek isteyen katılımcılar için bir uzatma fazı planlamaktadır.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Geliştirilen Yeni Nesil Ekzon Atlama Terapileri
