Entrada Therapeutics, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ve Araştırma Etik Komitesi'nden ELEVATE-45-201'i başlatmak için yetki aldığını duyurdu. ELEVATE-45-201, ekzon 45 atlamaya uygun DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan hastalarda Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Entrada'nin araştırma amaçlı tıbbi ürünü ENTR-601-45'in potansiyel tedavisini değerlendirmek üzere bir Faz 1/2 çoklu artan doz (MAD) klinik çalışmasıdır.
Daha fazla bilgi edin: Ekzon Atlama Nedir?