Distrofin Gen Terapisi
Mekanizma | Şirket | İlaç | Durum |
|---|---|---|---|
Mikro-distrofin gen değişimi | Sarepta Therapeutics | Elevidys/SRP-9001 |  Onaylı |
Mikro-distrofin gen değişimi | Pfizer | PF-06939926 |  Durduruldu |
Mikro-distrofin gen değişimi | Genethon (Sarepta) | GNT-0004 |  Klinik |
Mikro-distrofin gen değişimi | RegenxBio | RGX-202 | Klinik |
Mikro-distrofin gen değişimi | Solid Biosciences | SGT-001 | Klinik |
Mikro-distrofin gen değişimi | Solid Biosciences | SGT-003 | Klinik |
Mikro-distrofin gen değişimi | Ultragenyx | UX810 |  Klinik öncesi |
Mikro-distrofin gen değişimi | Insmed | INS1201 | Klinik öncesi |
Ekson Atlama Tedavileri
Mekanizma | Şirket | İlaç | Durum |
|---|---|---|---|
PMO | Sarepta Therapeutics | Exondys 51 (Exon 51) | Hızlandırılmış Onay |
PMO | Sarepta Therapeutics | Vyondys 53 (Exon 53) | Hızlandırılmış Onay |
PMO | Sarepta Therapeutics | Amondys 45 (Exon 45) | Hızlandırılmış Onay |
PPMO | Sarepta Therapeutics | SRP-5051 (Exon 51) | Durduruldu |
PPMO | Sarepta Therapeutics | Exon 44, 45, 50, 52, 53 | Klinik öncesi |
PMO | NS Pharma | Viltepso (Exon 53) | Hızlandırılmış Onay |
PMO | NS Pharma | NS-089/NCNP-02 (Exon 44) | Klinik |
PMO | NS Pharma | NS‐050/NCNP‐03 (Exon 50) | Klinik |
PMO | NS Pharma | Exon 51, 55, 45 | Klinik öncesi |
AAV-U7 snRNA | Nationwide Children’s | scAAV9.U7.ACCA (Ekson 2) | Klinik |
Stereopure-PN-ASO | Wave Life Sciences | WVE-N531 (Exon 53) | Klinik |
Stereopure-PN-ASO | Wave Life Sciences | Exon 44, 45, 51, 52 | Klinik öncesi |
Antikor-PMO | Avidity Biosciences | AOC 1044 (Exon 44) | Klinik |
Antikor-PMO | Avidity Biosciences | Exon 45, 51 | Klinik öncesi |
Antikor-PMO | Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Exon 51) | Klinik |
Antikor-PMO | Dyne Therapeutics | Exon 44, 45, 53 | Klinik öncesi |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | PGN-EDO51 (Exon 51) | Klinik |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | Exon 44, 45, 53 | Klinik öncesi |
PPMO (Endozomal Kaçış) | Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (Ekson 44) | Klinik |
PPMO (Endozomal Kaçış) | Entrada Therapeutics | Exon 45, 50, 51 | Klinik öncesi |
PS-ASO | BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 (Exon 51) | Klinik |
Distrofin Gen Düzenlemesi
Mekanizma | Şirket | İlaç | Durum |
|---|---|---|---|
Genom Düzenleme | Vertex Pharmaceuticals | CRISPR/Cas9 | Klinik öncesi |
Genom Düzenleme (Exon 45-55) | MyoGene Bio | CRISPR/Cas9 | Klinik öncesi |
Genom Düzenleme (Exon 45-55) | Precision BioSciences | ARCUS-Mediated Excision | Klinik öncesi |
Genom Düzenleme (Ekson 50) | GenYardımcı | GEN6050X | Klinik |
Durmuş Kodonu Okuma Terapisi
Mekanizma | Şirket | İlaç | Durum |
|---|---|---|---|
Kodonu Okuma Terapisi | PTC Therapeutics | Ataluren | AB'de Koşullu Onay |
Kodonu Okuma Terapisi | hC Bioscience | tRNA tabanlı yaklaşım | Klinik öncesi |
Kodonu Okuma Terapisi | Tevard Biosciences | tRNA tabanlı yaklaşım | Klinik öncesi |
Antienflamatuvar
Mekanizma | Şirket | İlaç | Durum |
|---|---|---|---|
Kortikosteroid | PTC Therapeutics | Emflaza | Onaylı |
Kortikosteroid | Catalyst/Santhera/ReveraGen | Vamorolon/AGAMREE | Onaylı |
Diğer Tedaviler
Mekanizma | Şirket | İlaç | Durum |
|---|---|---|---|
Oral Molekül İlaç | Satellolar | UYDU-3247 | Klinik |
HDAC İnhibitörü | Italfarmaco | Givinostat/Duvyzat | Onaylı |
Kalp kaynaklı ekzosomlar | Capricor Therapeutics | KAP-1002 | Klinik |
Kas Sabitleyici | Edgewise Therapeutics | EDG-5506 | Klinik |
CD49d Ekspresyon İnhibitörü | Antisense Therapeutics | ATL1102 | Klinik |
Anti-IL1beta Antikoru | Children’s Research Institute | Ilaris | Klinik |
PGD sentaz inhibitörü | Taiho Pharmaceutical | TAS-205 | Klinik |
Tromboksan Reseptör İnhibitörü | Cumberland Pharmaceuticals | ifetroban | Klinik |
