Insmed, ClinicalTrials.gov'de NCT06817382 ID numarasıyla yayınlanan sayfada, Duchenne Musküler Distrofi için geliştirilen INS1201 gen tedavisinin faz 1 denemelerine başlanacağını duyurdu.
İçindekiler
INS1201 Gen Terapisi Faz 1 Klinik Çalışması
Bu çalışmanın temel amacı, ayakta tedavi gören DMD'li erkek katılımcılarda IT uygulaması yoluyla tek doz INS1201'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir.
Insmed INS1201 Gen Terapisi Nedir?
INS1201, sistemik intravenöz enjeksiyon gerektiren Elevidys'nin aksine, merkezi sinir sistemini doğrudan hedef alır ve intratekal olarak uygulanır. Sistemik gen tedavilerindeki güvenlik ve etkinlik sorunlarının bu odaklanmış uygulama stratejisiyle ele alınması amaçlanmaktadır.
İntratekal uygulama, gerekli dozu on ila elli kata kadar önemli ölçüde düşürür, ilacı ihtiyaç duyulan yere yoğunlaştırarak sistemik toksisiteyi ve hedef dışı etkileri önler. Omurilik yaralanması, sinir hasarı ve enfeksiyon riski gibi engellere rağmen, bu hastalara daha güvenli ve muhtemelen daha başarılı bir seçenek sağlayabilir, özellikle de intravenöz tedavide kullanılan büyük viral vektör dozajlarıyla ilişkili güvenlik sorunları ışığında.
INS1201 Klinik Araştırması – NCT06817382
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-05-31
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2028-01-31
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2028-03-31
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 12 (Erkek)
Konumlar: ABD
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 2 Yaşından 4 Yaşına Kadar (Çocuk)
INS1201 Faz 1 Katılım Kriterleri
Uygun olabilmek için kişilerin dahil olma gerekliliklerini yerine getirmeleri gerekir. Bir kişinin başka bir rahatsızlığı varsa veya gen terapisi almasını engelleyebilecek bir tedavi görüyorsa, katılım gösteremeyebilir. Dahil olma ve hariç tutma kriterlerinin tamamına bu çalışma bağlantısına tıklayarak ulaşılabilir – NCT06817382 –.
Insmed ile Nasıl İletişime Geçebilirim?
İsim: Insmed Tıbbi Bilgiler
Telefon Numarası: 18444467633
E-posta: [email protected]
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
