Genetik olarak yönlendirilen nöromüsküler hastalıkları olan bireyler için hayat değiştiren tedaviler geliştirmeye adanmış klinik aşamadaki bir şirket olan Dyne Therapeutics, DYNE-251'nin Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Avrupa Komisyonu (EC) tarafından yetim ilaç olarak belirlendiğini duyurdu. DYNE-251, Faz 1/2 DELIVER küresel klinik çalışmasında ekzon 51 atlamasına duyarlı olan DMD hastalarında test ediliyor.Ekzon 51 Atlama Terapileri)
İçindekiler
DYNE-251'nin 1/2 faz denemesi
Mart ayındaki 2025 Muscular Dystrophy Association (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda, DYNE-251'nin devam eden DELIVER çalışmasından uzun vadeli klinik veriler sunuldu. Bu veriler, seçilen kayıt dozunda benzersiz ve sürdürülebilir bir işlevsel iyileşme gösterdi. Avrupa'daki DMD klinik çalışmaları için birincil bir son nokta olarak kabul edilen nesnel bir dijital sonuç olan Stride Velocity 95th Centile (SV95C), DELIVER çalışmasında kullanılan işlevsel değerlendirmelerden biridir. (Daha fazlasını okuyun: Aşama 1/2 DELIVER DYNE-251 Denemesi)
Yetim ilaç nedir?
AB, Avrupa Birliği'nde (AB) 10.000 kişiden beşinden azını etkileyen nadir, yaşamı tehdit eden veya kronik olarak zayıflatıcı hastalıkların veya durumların tedavisi, teşhisi veya önlenmesi için tasarlanmış ilaçlara ve biyolojiklere yetim ilaç statüsü verir. Yetim statüsü, şirketlere azaltılmış düzenleyici ücretler, klinik protokol yardımı, araştırma hibeleri ve onaylanırsa AB'de 10 yıla kadar pazar münhasırlığı potansiyeli gibi belirli avantajlar sağlar. DYNE-251 ayrıca Mart 2023'te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık statülerini aldı.
DELIVER Denemesinin Önemli Kilometre Taşları
- Dyne, ekzon 51 atlamaya uygun DMD hastalarında DYNE-251 için dünya çapında hızlandırılmış onay yollarını izlemeye devam ediyor.
- Dyne, DELIVER denemesinin bir parçası olarak 32 hastadan oluşan kayıt genişletme kohortunu tamamen kaydetti. Bu kohorttan elde edilen verilerin 2025 sonu için planlanması planlanıyor.
- Dyne, 2026 yılı başlarında ABD'de hızlandırılmış onay için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) başvurusunda bulunmayı planlıyor.
DYNE-251 Hakkında
DYNE-251, ekzon 51 atlamaya uygun DMD'li kişiler için Faz 1/2 global DELIVER klinik çalışmasında değerlendirilen deneysel bir tedavidir.
DYNE-251, ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından ekzon 51 atlamaya uygun DMD mutasyonlarının tedavisi için hızlı tedavi, yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık tanımlarına layık görüldü.
