Elevidys'nin Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisindeki etkinliği klinik çalışmalarda ümit verici sonuçlar göstermiştir, ancak sonuçlar yeterli mi? $3 milyonluk fiyat etiketi tüm DMD topluluklarında caydırıcı olarak kabul edilir ve ne yazık ki birçok aile bireysel kampanyalar düzenleyerek tedaviye erişmeye çalışmaktadır.
Bugün DMD WarrioR'un Türkiye temsilcisiyle Elevidys hakkındaki görüşlerini tartışacağız. Türkiye temsilcimizin Elevidys için Sarepta ve Roche'a yazdıklarını ve aldığı yanıtları yorum yapmadan paylaşacağız. Bu röportajın dünyadaki tüm DMD hastaları ve aileleri için ilgi çekici olacağını düşünüyoruz. Elevidys DMD tedavisinde ne kadar işe yarıyor? 3 milyon Amerikan doları değerinde mi?
Bu soruları araştırırken, Elevidys ile ilişkili potansiyel faydalar ve zorluklar hakkında netlik ve içgörü sağlamayı umuyoruz. Tartışmamız ayrıca, küresel olarak DMD hastaları için yenilikçi tedavilere erişimin daha geniş kapsamlı etkilerine de değinecektir.
Elevidys Hakkındaki Sorularımız ve Aldığımız Cevaplar:
Elevidys 3 Milyon Amerikan Doları Değerinde Mi?
Benim buna cevabım şudur: Hayır, bu fiyat çok yüksek.
Elevidys kullanan bir çocuğun normal yaşam süresi ne kadar uzar?
Bu sorunun cevabını kimse bilmiyor!
Elevidys Gen Terapisinin Pahalı Olduğunu Neden Düşünüyorsunuz?
Öncelikle, ben de bir DMD ebeveyni olduğumu belirteyim. Diyelim ki bir şekilde Elevidys gen terapisini aldım. Bu tedavi çocuğumun ömrünü ne kadar uzatacak? Sarepta'nın bu soruyu cevaplaması gerekiyor ki 3 milyon ABD doları değerinde olup olmadığını anlayabileyim.
Elevidys Hakkında Başka Endişeleriniz Var mı?
Elbette var. Örneğin, Elevidys alan çocuklarda CK, AST, ALT düzeyleri ne kadar düşer? Sarepta bunu ayrıntılı ve şeffaf bir şekilde açıklamalıdır.
Sarepta ve Roche’a Ne Yazdın?
DMDWarrior'ın Türkiye Temsilcisi olarak, önce Sarepta'ya detaylı bir e-posta gönderdim. Roche'un Türkiye'de lisans başvurusunda ne zaman bulunacağını sordum. Sanırım Sarepta beşinci e-postamda bana geri döndü. Roche'a konuyu sorup bize geri döneceklerini söylediler. Bu arada, bir ekip olarak Roche Türkiye ile bir randevu ayarlamaya çalıştık ancak başaramadık. Bu süreçte Sarepta'dan hiçbir yanıt veya açıklama alamadık.
Ne Cevap Verdiler?
Hiç bir şey!
Aklınızdaki En Büyük Soru Nedir?
Mikrodistrofin, mutasyona uğramamış distrofinin yaklaşık 30% büyüklüğündedir.
Klinik çalışmalara baktığımızda Elevidys, 30% ile 40% arasında mikrodistrofin üretimini sağlıyor. Ama bu verinin çok anlamlı olduğunu düşünmüyorum. Bunun ne kadar etkili olduğunu kimse bilmiyor. Peki tüm bu verilere göre bu tedavinin değeri 3 milyon dolar mı?
Örneğin, Elevidys, 100% normal distrofin üretmiş olsaydı, belki $3 milyonluk bir maliyet ilaç endüstrisinde normal görünebilirdi, ancak Sarepta da Elevidys'nin her derde deva olmadığını belirtiyor.
Bu Röportajda Sarepta'ya Sormak İstediğiniz Herhangi Bir Soru Var Mı?
Evet.
Bu tedavi oğlumu ne kadar süre hayatta tutacak?
Elevidys Gen Terapisi tedavisi neden $3 milyon?
Elevidys alındıktan sonra CK, AST ve ALT düzeylerine ne oluyor?
Neden bütün ülkelerde lisans başvurusunda bulunmuyorlar?Devamını oku]
DMDWarrioR'a neden cevap vermiyorlar?
Şili Sağlık Bakanlığı'nın Elevidys'nin etkinliği konusunda endişelerini dile getirmesi hakkında ne düşünüyorsunuz?
Sarepta'nın tüm verileri paylaşması ve bu tedavinin maliyetinin neden $3 milyon olduğunu net bir şekilde açıklaması gerekiyor.
Bu konuda Şili Sağlık Bakanı'nın açıklamalarına katılıyorum.Devamını oku]
Elevidys'nin Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) onay alacağını düşünüyor musunuz?
Herkes bu onayın EMA tarafından verilmesini istiyor. Ancak klinik sonuçların yeterli görülmeyeceğini düşünüyorum. Aslında, reddedilme için en olası neden fahiş fiyat olacaktır. Ayrıca, Avrupa'da ciddi çalışmalar var ve EMA, Elevidys'yi değerlendirirken fiyatın yanı sıra etkinliği de dikkate alacaktır. [Devamını oku]
Diğer Klinik Araştırmalar Hakkında Ne Düşünüyorsunuz?
Kişisel fikrimi sorarsanız, çoğu Elevidys'den daha etkili ve daha ucuz olacaktır.
Şu anda daha yüksek seviyelerde mikro distrofin üreten çalışmalar var. Bazı araştırma şirketleri normal distrofin üretmeyi başardıklarını bile söylüyor.
Türkiye'de Sizi Takip Edenlere Mesajınız Nedir?
Şu anda Türkiye, Rusya, Çin, Fransa, Kanada ve Japonya'da önemli çalışmalar yapılıyor.
Bu çalışmaların haberleri yakında basına yansımaya başlayacaktır.
Türkiye'de DMD ile ilgili bir çalışma var mı?
Elbette var. Türkiye'de çok değerli araştırmacılar var. Çalışmaları hızla ilerliyor. Çok yakından takip ediyoruz ve iletişim halindeyiz.
Belki de sürpriz Türkiye'den gelir.
Görüşlerini paylaştığı için Türk arkadaşımıza teşekkür etmek istiyoruz. Elevidys ve diğer tüm tedavi seçeneklerinin Türkiye'ye ulaşmasını ve devletin geri ödemesi kapsamında olmasını umuyoruz.
