Alberta Üniversitesi araştırmacıları, kasları onaran önemli bir proteini onarmak için genetik mutasyonu atlatan bir molekül geliştirdiler. OligomicsTx Gen Terapisi Çalışması hakkında daha fazla bilgi edinin…
Alberta Üniversitesi'nden bir araştırma ekibi, yenilikçi gen terapisinin, vücudun hasarlı kasları onarma yeteneğini bozan disferlinopati adı verilen nadir bir genetik rahatsızlığı başarıyla tedavi edebileceğini kanıtlamaya yönelik ilk adımı attı.
Yeni yayınlanan araştırma bulgularında, ekip disferlinopatiyi tedavi etmek için yeni bir antisens oligonükleotid geliştirdiğini bildiriyor. Molekül, disferlinopati hastalarının hücrelerini tedavi etmek için kullanıldığında kas onarım proteini disferlinin işlevini etkili bir şekilde geri kazandırdı. Molekül, hücrelerin hatalı genetik talimatları atlatmasına ve kas dokusunu yeniden inşa etmek için gereken proteini üretmesine olanak tanıyan "ekson atlama" adı verilen bir süreci tetikler. [Devamını oku]
Tıbbi genetik profesörü Toshifumi Yokota, “Amacımız yeni tedavi yöntemleri geliştirmek ve antisens oligonükleotidler ve CRISPR genom düzenleme gibi yeni teknolojileri kullanarak kas distrofisini ve nöromüsküler hastalıkları tedavi etmek ve hastaların tekrar yürümesine yardımcı olmaktır.” diyor.Toshifumi Yokota Kimdir?]
