SonoThera, Duchenne Musküler Distrofi tedavisinde hedefli Ultrason Aracılı İletim (UMD) kullanan genetik tıbbın potansiyelini gösteren yeni verileri 2025 MDA Konferansında sunacak.
- Yeni klinik öncesi veriler, SonoThera'nin yeni, viral olmayan UMD teknolojisinin genetik ilaçlar sunma yeteneğini göstererek, iskelet, kalp ve diyafram kaslarında tam uzunlukta distrofin protein ekspresyonuna olanak sağladığını göstermektedir.
- SonoThera'nin invaziv olmayan yaklaşımı, güvenli ve tekrarlanabilir bir şekilde boyut kısıtlaması olmaksızın çeşitli genetik ilaçların geniş, son derece hedefli biyolojik dağıtımını sağlamak için geliştirilmektedir.
Yeni nesil genetik ilaçlar geliştirerek insan hastalıklarının temel nedenini tedavi etmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketi olan SonoThera, bugün 16-19 Mart tarihleri arasında Dallas, Teksas'ta düzenlenecek olan yıllık Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda yeni veriler sunacağını duyurdu.
Ultrason Aracılı İletim (UMD)
SonoThera, diğer gen tedavisi yaklaşımlarının sınırlamalarını aşmak üzere tasarlanan dünyanın ilk ultrason aracılı viral olmayan gen iletim platformunu geliştiriyor.
Klinik öncesi veriler, ultrason aracılı iletim (UMD) yönteminin, fare modellerinde iskelet, kalp ve diyafram kaslarında tam uzunlukta distrofin ekspresyonuna izin vererek, yeniden dozlanabilir, kalıcı bir şekilde viral olmayan genetik yapıları ifade etme yeteneğini vurgulamaktadır. SonoThera, yeniden dozlanabilir bir şekilde boyut kısıtlaması olmaksızın çeşitli genetik ilaçların geniş, oldukça hedefli biyolojik dağılımını sağlayan, güvenli, iyi tolere edilen ve uygun maliyetli olacak şekilde tasarlanmış, ultrason aracılı iletim kullanan tescilli, viral olmayan, invaziv olmayan bir yaklaşım geliştirmektedir.
“DMD tedavisinde tam uzunlukta distrofin verememe, viral vektör immünogenitesi, motor fonksiyonu iyileştirememe, yeniden dozlama yetersizliği, güvenlik sorunları ve tabii ki tedavinin yüksek maliyeti gibi önemli zorluklara odaklandık,” dedi SonoThera CEO'su Dr. Kenneth Greenberg. “UMD'nin bu sorunları çözebileceğine ve bunu viral olmayan, invaziv olmayan bir şekilde yapabileceğine inanıyoruz. Yaklaşan MDA konferansında en son verilerimizi paylaşmayı dört gözle bekliyoruz.”
