Душераздирающе думать, что дети в современном мире, в странах по всему миру, слишком рано лишаются жизни просто потому, что не могут получить доступ к медицинскому лечению, в котором они так отчаянно нуждаются. Это трагическая реальность для многих детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), разрушительным и редким генетическим заболеванием, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и, в конечном итоге, к ранней смерти. Тот факт, что существуют методы спасения жизни, но эти дети все еще умирают из-за отсутствия доступа, — это то, что мы не можем игнорировать. И суровая правда в том, что мы все ответственны за этот кризис.
Оглавление
Кто виновен?
Виноваты ассоциации МДД, министерства здравоохранения и производители лекарств!
МДД — это генетическое заболевание, которое поражает в основном мальчиков и постепенно лишает их возможности ходить, приводит к дыхательной и сердечной недостаточности и сокращает продолжительность жизни, часто до 20 лет. Однако надежда есть. Методы лечения МДД, такие как терапия пропуска экзонов и генная терапия, были разработаны и одобрены крупными органами здравоохранения, такими как FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами США) и EMA (Европейское агентство по лекарственным средствам). Эти методы лечения дают детям шанс на лучшее качество жизни и даже выживание, если они назначаются вовремя.
Но, несмотря на эти достижения, душераздирающая и несправедливая реальность сохраняется: миллионы детей по-прежнему не имеют доступа к этим спасительным методам лечения. Это ситуация, которая должна быть немыслимой в современном мире, однако это ежедневная битва для семей по всему миру. [Подробнее: Рынок мышечной дистрофии Дюшенна растет: но не все семьи имеют доступ к лечению]
Почему это происходит?
Причины этого неравенства многогранны и коренятся в системных проблемах. Одним из основных барьеров является стоимость. Современные методы лечения, такие как МДД, стоят дорого, и во многих странах с низким или средним уровнем дохода эти методы лечения просто недоступны для большинства семей. В более богатых странах, где эти методы лечения могут быть доступны, бюрократическая волокита, ограничения страхового покрытия и отсутствие осведомленности и поддержки в определенных областях по-прежнему приводят к тому, что детям отказывают в доступе.
Роль министерств здравоохранения
Мы призываем министерства здравоохранения по всему миру предпринять немедленные и значимые действия. Эти правительства несут ответственность за обеспечение здоровья и благополучия своих граждан, включая детей, страдающих редкими заболеваниями, такими как МДД. Неприемлемо, что в 2025 году дети все еще умирают от излечимых заболеваний. Министерства здравоохранения должны уделять первостепенное внимание доступности и доступности лечения редких заболеваний, обеспечивая необходимые средства и улучшая доступ к лучшей медицинской помощи.
Правительства также должны работать над упрощением процессов одобрения новых методов лечения и гарантировать, что семьи не будут обременены бюрократией, когда они борются за жизнь своего ребенка. Необходимо внедрить политику, чтобы создать глобальную сеть поддержки для этих семей, гарантируя, что ни один ребенок с МДД не останется без внимания из-за места рождения или финансового положения семьи.
Производители средств для лечения МДД: время действовать
Аналогично, фармацевтические компании, которые производят лечение МДД, несут моральную ответственность. Хотя они и достигли невероятных успехов в разработке методов лечения, их работа не может останавливаться в лаборатории или клинике. Нам нужно, чтобы они взяли на себя ответственность за обеспечение равноправного доступа к этим методам лечения во всем мире. Это означает ценообразование на лечение таким образом, чтобы оно было доступно для всех семей, предоставление программ финансовой помощи и сотрудничество с международными организациями здравоохранения для распространения методов лечения в недостаточно обслуживаемых регионах.
Мы понимаем, что исследования и разработки требуют значительных инвестиций, но прибыль, получаемая от лечения, не должна достигаться за счет жизней детей, которые в этом нуждаются. Если эти компании действительно хотят заявить, что их бизнес направлен на улучшение жизни людей, их усилия должны быть направлены на то, чтобы эти жизненно важные методы лечения стали доступны тем, кто в них больше всего нуждается.
Почему у всех нас есть ответственность
Хотя министерства здравоохранения и производители играют центральную роль, все остальные из нас не освобождены от ответственности. Каждый раз, когда мы слышим о детях, умирающих от МДД, мы не должны закрывать глаза. Это не только ответственность врачей, родителей или правительств — это глобальная проблема, которая требует сострадания и коллективных действий всех нас. Несправедливость в отношении детей, страдающих от излечимого заболевания, не должна сохраняться просто из-за географических или финансовых границ. [Подробнее: Проблема генной терапии МДД: география — это судьба?]
Повышение осведомленности, поддержка соответствующих благотворительных организаций и требование ответственности от фармацевтических компаний и правительств — все это способы, которыми мы можем изменить ситуацию. Каждый из нас имеет возможность внести свой вклад в мир, где ни один ребенок не умрет без необходимости от мышечной дистрофии Дюшенна. [Подробнее: Спросите ассоциации МДД в вашей стране: когда лечение мышечной дистрофии Дюшенна появится в нашей стране?]
Призыв к переменам
Мы должны объединиться и потребовать, чтобы ни один ребенок больше никогда не умирал от излечимого заболевания, такого как МДД, просто из-за отсутствия доступа к необходимой медицинской помощи. Это борьба за жизнь, и мы не можем позволить себе проиграть ее. Мы призываем министерства здравоохранения предпринять смелые действия. Мы призываем производителей средств лечения МДД обеспечить, чтобы ваши инновации достигли каждого нуждающегося ребенка. И мы просим всех нас о непоколебимой поддержке этого всемирного движения по спасению детских жизней.
Время перемен уже настало. Давайте сделаем так, чтобы следующее поколение детей с МДД не страдало и не умирало из-за нашего бездействия. Они заслуживают лучшего, как и мы.
Что следует делать?
- Ассоциации по борьбе с ДМД должны прекратить заниматься бессмысленными вопросами и объединить министерства здравоохранения и производителей фармацевтических препаратов.
- Производители средств лечения МДД должны немедленно подать заявки на получение лицензии во всех странах.
- Стоимость лечения необходимо снизить до уровня, доступного каждой семье. [Подробнее: Мышечная дистрофия Дюшенна: лечение и стоимость]
Необходимо внедрить модель распределения рисков, как в Бразилии.
Ненормально, когда одноразовая генная терапия с неизвестной продолжительностью эффекта обходится в $3 миллионов.
Мы хотим, чтобы министерства здравоохранения и фармацевтические компании объединили усилия и немедленно нашли решение этой проблемы. [Подробнее: Ожидается, что в Бразилии правительство внедрит модель распределения рисков с Roche для препарата ELEVIDYS]
Отдельные кампании не являются решением
Вам нравится видеть, как семьи организуют индивидуальные кампании? Почему вы все еще ждете, чтобы что-то сделать? Что это за совесть!
Индивидуальные кампании — последняя надежда для семей. Некоторые из них будут успешными, а некоторые, к сожалению, не смогут собрать необходимые деньги!
Вперед, сделайте что-нибудь и станьте героем!
Мы призываем фармацевтические компании принять меры
Главной заботой фармацевтических компаний является не доход, который они получат в конце года, а их связь с Министерством здравоохранения для обеспечения замедления заболеваемости детей МДД.
Поделитесь этой статьей с Министерством здравоохранения вашей страны, ассоциацией, за которой вы следите, политиками, которых вы поддерживаете, пациентами с МДД в вашем окружении и фармацевтическими компаниями.
Вместе мы сильнее.
