Согласно заявлению Satellos Bioscience Inc., в ходе эксперимента, проведенного на собаках с МДД, было отмечено, что у субъектов, которым проводилась терапия под названием SAT-3247, вырабатывался дистрофин на уровне, близком к нормальному. Это развитие дало надежду семьям, переживающим стрессовые дни с болезнью Дюшенна.
- Анализ показал улучшение мышечной морфологии и повышение уровня регенерации в группах мышц, включая диафрагму, четырехглавую мышцу и икроножную мышцу.
- Никаких побочных эффектов и существенных изменений в гематологии или клинической химии не наблюдалось после четырех месяцев ежедневного перорального лечения препаратом SAT-3247, запатентованной малой молекулой компании Satellos.
- Данные будут представлены на ежегодном конгрессе Всемирного общества мышц в 2024 году
Satellos Bioscience Inc. («Satellos» или «Компания») (TSX: MSCL, OTCQB: MSCLF), публичная биотехнологическая компания, разрабатывающая новые терапевтические подходы на основе малых молекул для улучшения лечения мышечных заболеваний и расстройств, сегодня объявила о презентации данных на 29-м ежегодном конгрессе Всемирного общества мышц, который пройдет с 8 по 12 октября 2024 года в Праге. В презентации будет представлен обзор ключевых данных, собранных в ходе открытого пилотного исследования SAT-3247 на модели мышечной дистрофии Дюшенна у собак («Дюшенна» или «МДД»).
Ниже представлено первоначальное резюме данных. После четырех месяцев лечения с помощью SAT-3247:
- У животных, получавших лечение, наблюдалось восстановление мышечной функции, близкой к уровню здоровых, не больных животных соответствующего возраста, при сравнении с историческими данными сравнения.
- У животных наблюдалось увеличение индекса регенерации (RI) в диафрагме, медиальной икроножной мышце (голени) и латеральной широкой мышце бедра (квадрицепсе). Это в дополнение к ранее зарегистрированным улучшениям в RI, продемонстрированным в двуглавой мышце бедра.
- Не наблюдалось никаких побочных эффектов и существенных изменений в гематологии или клинической химии.
- Были отмечены тенденции к снижению уровня креатинкиназы, что может соответствовать лечению, модифицирующему течение болезни Дюшенна.
«Мы считаем, что улучшения, наблюдаемые в регенерации и мышечной силе до уровня, близкого к здоровому, в течение четырех месяцев лечения, по сравнению с опубликованными данными естественного течения и другими терапевтическими вмешательствами в собачьей модели МДД, являются новаторскими», — сказал Фрэнк Глисон, соучредитель и генеральный директор Satellos Bioscience. «Собачья модель считается более серьезной, чем мышиные модели, и потенциально представляет собой более серьезную проверку полезности лечения для людей. Мы в восторге от того, что лечение нашей пероральной малой молекулой SAT-3247 показало такие резкие улучшения. Эти многообещающие результаты укрепляют нашу веру в потенциал SAT-3247 в качестве значимого лекарства, изменяющего течение болезни, для помощи пациентам, живущим с мышечной дистрофией Дюшенна».
Собачья модель мышечной дистрофии представляет собой более тяжелый клинический фенотип и отражает прогрессирование заболевания, наблюдаемое у людей с МДД. В этом пилотном исследовании каждое животное (n=2) лечилось в течение четырех месяцев ежедневной пероральной дозой SAT-3247. Это многопараметрическое пилотное исследование измеряло клиническую химию, гематологию, мышечную функцию и включало масштабное гистологическое исследование мышц. Из гистологии мышц был сделан расчет индекса регенерации (RI), меры количества вновь регенерированных мышечных волокон по сравнению с количеством поврежденных и умирающих мышечных волокон.
Данные этого исследования будут представлены на постере под названием «SAT-3247: пероральный ингибитор малых молекул, воздействующий на AAK1, критический эффектор регенерации скелетных мышц». Постер доступен на странице «События и презентации» веб-сайта Satellos по адресу ir.satellos.com.
