В связи с двумя зарегистрированными случаями тяжелой печеночной недостаточности, приведшими к смерти, компания Sarepta Therapeutics прекратила поставки своего генного препарата ELEVIDYS для пациентов с неходячей мышечной дистрофией Дюшенна.
Пациенту, который умер последним, было 15 лет. В связи с этими серьёзными нежелательными явлениями, компания Sarepta приняла решение приостановить подтверждающее исследование фазы 3 ENVISION (SRP-9001-303), в котором участвуют как амбулаторные, так и неамбулаторные взрослые. Читать далее: Три текущих клинических испытания генной терапии Elevidys временно приостановлены в Европе –
Два летальных случая были зарегистрированы в июне 2025 года, и 24 июня 2025 года FDA опубликовала сообщение о безопасности для изучения потенциального риска острой печёночной недостаточности, связанной с препаратом ЭЛЕВИДИС. В ответ на это компания Sarepta приостановила исследование фазы 3 ENVISION для обновления протоколов и консультаций с регулирующими органами. Компания также временно приостановила распространение ЭЛЕВИДИСА среди пациентов, не способных передвигаться самостоятельно, до тех пор, пока не будет одобрена новая схема иммуносупрессивной терапии.
Узнать больше: После смерти второго пациента сообщества больных мышечной дистрофией Дюшенна хотят получить ответы о генной терапии Elevidys
