На конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 компания Roche обсудит свою текущую работу по генной терапии Elevidys.
Последние данные двухлетнего исследования Embark по Elevidys и объединенный анализ исследований 101, 102 и Endeavor продемонстрировали клинически и статистически значимые улучшения по ключевым показателям двигательной функции у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Elevidys Текущие клинические исследования
Elevidys, EMBARK'ta (Ашама III, NCT05096221) tedaviden iki yıl sonra ве Чалышма 101'ин (Ашама I/II, NCT03375164, n=4), Чалышма 102'нин (Ашама II, NCT03769116, n = 26) и ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674, n = 20) бирлештирилмиш анализируемый материал и работа с мотором в режиме статистики, а также в клинике в случае необходимости, вы можете контролировать группу транспортных средств. В случае проверки Elevidys в режиме ожидания, он может быть поврежден в случае необходимости, если вы хотите, чтобы устройство стабилизировалось и вышло из строя.
Elevidys показал статистически значимые и клинически значимые улучшения по ключевым показателям двигательной функции через два года после лечения в EMBARK (Фаза III, NCT05096221) и через три года после лечения в объединенном анализе исследования 101 (Фаза I/II, NCT03375164, n=4), исследования 102 (Фаза II, NCT03769116, n=26) и когорты ENDEAVOR 1 (Фаза Ib, NCT04626674, n=20) по сравнению с хорошо подобранными внешними контрольными группами. В совокупности эти данные показывают, что лечение с помощью Elevidys приводит к долгосрочной стабилизации или замедлению прогрессирования заболевания у лиц в возрасте от четырех до восьми лет на момент лечения.
Основные данные второго года исследования EMBARK были опубликованы в январе 2025 года. В ходе исследования EMBARK за два года не было выявлено никаких новых сигналов безопасности.
Для дальнейшей оценки влияния Elevidys на прогрессирование заболевания здоровье мышц и изменения в мышечной патологии оценивались с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) у подгруппы лиц в первой части EMBARK. На 52-й неделе результаты показали стабилизацию или замедление прогрессирования заболевания у пациентов, получавших Elevidys, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. На 104-й неделе изменения МРТ по сравнению с исходным уровнем продолжали в целом благоприятствовать Elevidys по сравнению с плацебо на 52-й неделе по всем мышцам и группам мышц.
Читать далее: Генная терапия Elevidys: стоит ли она своих денег?
Разрешение на продажу Elevidys
Elevidys одобрен для людей с Дюшенном в возрасте от четырех лет и старше, независимо от их амбулаторного статуса в США, Объединенных Арабских Эмиратах (ОАЭ), Катаре, Кувейте, Бахрейне и Омане. Elevidys также одобрен для лечения амбулаторных лиц в возрасте от четырех до семи лет в Бразилии и Израиле. Заявки также были поданы в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и регулирующие органы в Японии, Швейцарии, Сингапуре, Гонконге и Саудовской Аравии. На сегодняшний день более 600 пациентов прошли лечение с помощью Elevidys.
Узнать больше: Почему компания Roche не подает заявку на регистрацию генной терапии Elevidys во всех странах?
