В рамках сотрудничества Института нанотехнологий IMDEA (Мадрид), Католического университета Святого Сердца (Рим) и Университета Бордо исследователи совершили важный прорыв в терапевтической доставке микроРНК против мышечной дистрофии Дюшенна — заболевания, от которого на сегодняшний день не существует лечения.
Исследователи разработали стратегию лечения мышечной дистрофии, которая использует наночастицы в качестве транспортных средств для транспортировки терапевтических микроРНК в мышечные стволовые клетки. Попав внутрь мышечных стволовых клеток, наночастицы высвобождают микроРНК, чтобы стимулировать производство мышечных волокон.
- Исследователи IMDEA Nanociencia используют наночастицы в качестве транспортных средств для доставки микроРНК в клетки и лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
- Возможно целенаправленно доставлять лекарство к мышечным стволовым клеткам, избегая накопления в других органах.
В своей работе исследователи разработали аптамер — молекулу, которая избирательно распознает определенные другие молекулы, в данном случае белки, находящиеся в мышечных стволовых клетках. Объединив аптамер с наночастицей, они смогли с большой точностью высвобождать микроРНК на мышечных стволовых клетках и реактивировать регенерацию мышц.
Альваро Сомоса, ведущий автор исследования, с большим энтузиазмом относится к результатам: «Следует отметить две очень важные вещи: во-первых, эффективную доставку микроРНК в нужный орган, что повышает эффективность терапии. С другой стороны, этот подход предотвращает накопление в других органах, таких как мозг, почки или печень, что является ключевым фактором для предотвращения побочных эффектов».
