Компания MetrioPharm сегодня объявила о том, что Европейское агентство по лекарственным средствам присвоило своему ведущему препарату MP1032 статус орфанного препарата (ODD) для лечения детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Это достижение соответствует ODD FDA в США, подчеркивая потенциал MP1032 как первой в своем классе терапии, которая может свести к минимуму зависимость от высоких доз кортикостероидов, вызывающих серьезные побочные эффекты, такие как остеопороз, задержка роста и проблемы с обменом веществ.
Оглавление
Основные выводы MetrioPharm MP1032
- Европейское агентство по лекарственным средствам признает потенциал ведущего соединения MP1032 в решении высокой неудовлетворенной медицинской потребности в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
- Назначение открывает путь к более безопасной долгосрочной терапии
- MP1032 продемонстрировал способность сохранять мышечную функцию и уменьшать воспаление, не нарушая нормальных клеточных процессов.
Программа ODD препарата EMA предусматривает ключевые стимулы, включая поддержку протокола со стороны EMA, освобождение от уплаты сборов и до 12 лет эксклюзивного права на рынок ЕС (продленного с 10 лет в связи с ориентацией препарата на педиатрию) после одобрения. Эта регуляторная валидация основана на убедительных доклинических данных, демонстрирующих способность MP1032 сохранять мышечную функцию и уменьшать воспаление, не нарушая нормальные клеточные процессы.
«Этот двойной ODD от FDA и EMA, а также уже полученный статус редкого детского заболевания от FDA, меняют правила игры для MetrioPharm и сообщества МДД», — заявил генеральный директор Томас Кристили. «Уникальный механизм MP1032 — модуляция митохондриальных активных форм кислорода (ROS) в гиперактивных иммунных клетках — может преобразовать долгосрочное лечение МДД, резко сократив дозы кортикостероидов и побочные эффекты. Мы ускоряем разработку MP1032 в рамках клинических испытаний II фазы, сотрудничаем с группами пациентов и изучаем возможности партнерства, чтобы предоставить препарат детям, которым нужны более безопасные варианты. Помимо МДД, подход нашей платформы, ориентированный на пациента, показал себя многообещающим при лечении аутоиммунных заболеваний и даже пандемий, о чем свидетельствует наше исследование фазы IIa COVID-19, финансируемое HERA».
Что такое MetrioPharm MP1032?
Основной кандидат MetrioPharm MP1032 — уникальная малая молекула, воздействующая на избыточные реакции активированных иммунных клеток путем воздействия на центральный, естественный метаболический процесс, происходящий в активированных иммунных клетках. Митохондрии этих клеток реагируют на активацию, усиливая свой энергетический метаболизм, что, в свою очередь, приводит к образованию избыточного количества активных форм кислорода (АФК). MP1032 — первый в своем классе противовоспалительный препарат, который снижает избыточный уровень АФК, не влияя на физиологический уровень АФК в других клетках, необходимых для нормального функционирования клеток, что обеспечивает превосходный профиль безопасности. В качестве монотерапии MP1032 оказывает терапевтический эффект, аналогичный кортикостероидам (препаратам на основе кортизона), но без серьезных побочных эффектов. В отличие от традиционных противовоспалительных средств, он имитирует действие кортикостероидов в монотерапии, но избегает их токсичности, что было продемонстрировано на доклинических моделях МДД, рассеянного склероза, артрита и других заболеваний.
