Сегодня дочерняя компания Italfarmaco в США, ITF Therapeutics LLC, объявила о семи тезисах для клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в Далласе, штат Техас, с 16 по 19 марта 2025 года. Данные исследования фазы 3 EPIDYS и открытого расширенного исследования компании у пациентов с МДД, получавших гивиностат, представлены на плакатах. Данные о прогрессировании заболевания и респираторной функции используются для оценки долгосрочной безопасности и эффективности гивиностата. [Что такое Дувизат (Гивиностат)?]
Один из постеров, представленный Кристой Ванденборн, доктором философии, заведующей кафедрой физиотерапии Флоридского университета, включает данные исследования фазы 3 EPIDYS и продолжающегося открытого расширенного исследования, оценивающего долгосрочную безопасность, переносимость и эффективность гивиностата у мальчиков в возрасте ≥ 6 лет с МДД.
Используя сопоставление баллов склонности на основе исходных результатов функциональных тестов и типа стероида, 142 пациента из EPIDYS и расширенного исследования, лечившихся гивиностатом и стероидами, были сопоставлены со 142 пациентами из двух исследований естественного течения МДД, лечившихся только стероидами. Результаты оценивались на основе медианного возраста, в котором происходили этапы прогрессирования МДД, такие как стойкая потеря возможности подняться на 4 ступеньки, потеря возможности подняться с пола и потеря возможности передвигаться. Медианный возраст потери возможности передвигаться у пациентов, лечившихся гивиностатом, составил 18,1 года по сравнению с 15,2 годами в контрольной группе.
