Прогрессирующая мышечная слабость и возможная смертность в результате кардиомиопатии или респираторных осложнений являются отличительными признаками мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), тяжелого Х-сцепленного заболевания. В настоящее время не существует лекарства от МДД, и основное внимание в стандартном лечении уделяется симптоматическому лечению. Генная терапия может более эффективно воздействовать на генетическую причину заболевания, применяя иммуносупрессивные меры и оптимизированные векторные конструкции.
Каковы эффекты генной терапии при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), работают ли генные терапии? Вот комплексный анализ.
