На странице Insmed, опубликованной на ClinicalTrials.gov с идентификатором NCT06817382, было объявлено о начале первой фазы испытаний генной терапии INS1201, разработанной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Оглавление
Клинические испытания первой фазы генной терапии INS1201
Основной целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости однократной дозы INS1201 путем ИТ-введения амбулаторным мужчинам с МДД.
Что такое генная терапия Insmed INS1201?
INS1201 воздействует непосредственно на центральную нервную систему и вводится интратекально, в отличие от Elevidys, который требует системной внутривенной инъекции. Проблемы безопасности и эффективности системной генной терапии должны решаться с помощью этой стратегии целенаправленной доставки.
Интратекальное введение резко снижает необходимую дозу в десять-пятьдесят раз, предотвращая системную токсичность и побочные эффекты, концентрируя лекарство там, где оно необходимо. Несмотря на такие препятствия, как повреждение спинного мозга, повреждение нервов и риск инфекций, это может предоставить пациентам более безопасный и, возможно, более успешный вариант, особенно в свете проблем безопасности, связанных с большими дозами вирусного вектора, используемыми при внутривенной терапии.
Клиническое исследование INS1201 – NCT06817382
Начало исследования (предполагаемое): 2025-05-31
Первичное завершение (предполагаемое): 2028-01-31
Завершение исследования (предполагаемое): 2028-03-31
Количество участников (предполагаемое): 12 (мужчины)
Места: США
Возраст, подходящий для обучения: от 2 до 4 лет (ребенок)
Критерии участия в фазе 1 INS1201
Люди должны соответствовать требованиям включения, чтобы иметь право. Если у человека есть другое заболевание или он проходит лечение, которое может помешать ему получить генную терапию, он может не иметь возможности участвовать. Полный набор критериев включения и исключения можно найти, нажав на эту ссылку исследования – NCT06817382 –.
Как я могу связаться с Insmed?
Имя: Медицинская информация Insmed
Номер телефона: 18444467633
Электронная почта: [email protected]
Узнать больше: Лечения Дюшенна (список всех исследований)
