Generium — российская инновационная биотехнологическая компания, получившая одобрение на проведение клинического исследования генно-терапевтического препарата GNR-097 для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Многоцентровое, простое слепое, рандомизированное плацебо-контролируемое исследование включает однократное внутривенное введение препарата генной терапии детям с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна. Целью данного исследования фазы 1/2 является оценка переносимости, безопасности и эффективности препарата GNR-097.
GNR-097 Генная терапия Дюшенна
GNR-097 — рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина.
Даниил Талянский, генеральный директор ГЕНЕРИУМ:
Генная терапия — самое молодое и новаторское направление в мировой фармацевтике и медицинской науке. Уникальный опыт российских учёных позволил разработать рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген микродистрофина. В настоящее время мы начинаем клинические испытания этого оригинального препарата, который имеет большие перспективы.
Клиническое исследование генной терапии GNR-097
Испытание инновационного препарата является международным и будет проводиться в Российской Федерации и Республике Беларусь. В России исследование пройдёт на базе пяти медицинских центров: Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева, Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета, Детской областной клинической больницы г. Екатеринбурга и Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей. В Беларуси исследование пройдёт на базе Республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».
Читать далее: Лечения Дюшенна (список всех исследований)
