Часто задаваемые вопросы о Eteplirsen (Exondys 51) для лечения МДД

Давайте вместе узнаем ответы на часто задаваемые вопросы пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) о препарате Eteplirsen (Exondys 51), который был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США 19 сентября 2016 года. [Узнать больше: FDA одобряет Exondys 51]

Eteplirsen, также известный под торговой маркой Exondys 51, — это лекарство, используемое для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). МДД — это генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и дегенерацией.

Eteplirsen работает, помогая организму вырабатывать белок под названием дистрофин, который необходим для мышечной функции. Этот препарат вводится внутривенно и показал многообещающие результаты в улучшении мышечной функции и замедлении прогрессирования заболевания у некоторых пациентов с МДД.

Что такое Exondys 51 (Eteplirsen)?

Eteplirsen (продается под торговой маркой Exondys 51) — это препарат с пропуском экзонов, предназначенный для лечения определенных типов мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванных определенной мутацией. Eteplirsen воздействует только на определенные мутации и эффективен при лечении приблизительно 13% случаев МДД.

Одобрен ли Eteplirsen (Exondys 51) стандартом EMA в Европе?

Заявка, поданная Sarepta по Exondys 51, была отклонена Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). [Подробнее: Exondys 51 Отклонено EMA]

Почему EMA отклонил заявку Exondys 51?

CHMP был обеспокоен тем, что основное исследование, в котором участвовало всего 12 пациентов, не сравнивало Exondys с плацебо за пределами 24 недель, в течение которых не было никакой значимой разницы между Exondys и плацебо на 6-минутной дистанции ходьбы. Методы сравнения результатов основных исследований с историческими данными не были удовлетворительными для демонстрации эффективности лекарства. [Подробнее: Причины, по которым EMA отклонил заявку Exondys 51]

Можно ли лечить все типы МДД с помощью Exondys 51 или только некоторые из них?

Exondys 51 — это препарат для пропуска экзонов, который избирательно воздействует на экзон 51 гена дистрофина, область генетического кодирования. По оценкам, пропуск экзона 51 может помочь 13 процентам мужчин с МДД. [Узнать больше: Что такое пропуск экзона]

Какая терапия пропуска экзонов подойдет моему сыну?

В разработке находятся еще больше препаратов для пропуска экзонов, которые могут влиять на различные типы МДД. В настоящее время ученые разрабатывают способы воздействия на несколько экзонов и препараты для пропуска экзонов, нацеленные на экзоны 44, 45, 50, 52, 53 и 55. Также разрабатываются другие терапевтические средства для МДД на основе стратегии. [Узнайте больше: Список всех исследований по Дюшенну]

Кто может использовать Exondys 51?

Первое лечение МДД с помощью пропуска экзона было одобрено в 2016 году, когда Управление по контролю за продуктами и лекарствами США временно одобрило препарат Exondys 51 для пациентов с мутациями, поддающимися пропуску экзона 51.

Ранние признаки того, что он может повышать уровень белка дистрофина, привели к одобрению в рамках ускоренной процедуры одобрения. Однако для текущего лицензирования по этому показанию потребуются дополнительные клинические испытания, подтверждающие влияние терапии на двигательную функцию.

Кому не следует использовать Exondys 51?

В инструкции по назначению препарата Exondys 51 нет противопоказаний. Однако пациентам может потребоваться отсрочка инфузии или прекращение лечения, если у них разовьются аллергические реакции, включающие крапивницу, кашель, боль в груди и учащенное сердцебиение. [Узнать больше: Предупреждения и меры предосторожности]

Существует ли возрастной диапазон, для которого эффективен Exondys 51?

Мальчики в возрасте от 7 до 13 лет были субъектами клинических испытаний, которые поддержали одобрение препарата, когда исследования начались. Чтобы убедиться в эффективности Exondys 51 у мальчиков и мужчин в возрасте от 4 до 21 года, Sarepta Therapeutics в настоящее время проводит ряд клинических исследований. Обсуждение с врачом того, что может быть лучше для вас или вашего ребенка, является лучшим курсом действий прямо сейчас.

Сколько стоит лечение по Exondys 51 и оплатит ли его страховка?

В зависимости от аптеки, поставка двух миллилитров внутривенного раствора Exondys 51 (50 мг/мл) стоит примерно $1,694, согласно Drug.com. Программа поддержки и помощи пациентам SareptAssist, созданная Therapuetics, предлагает менеджерам по работе с пациентами помощь в преодолении трудностей начала терапии.

В каких странах доступен Exondys 51?

Для создания программы управляемого доступа (MAP) для своего ведущего препарата Exondys 51 (eteplirsen) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Sarepta Therapeutics объединилась с Idis Managed Access, филиалом Clinigen Group. Пациенты, проживающие в Аргентине, Бразилии, Канаде, Колумбии, Франции, Германии, Греции, Исландии, Италии, Мексике, Испании, Турции и Великобритании, смогут воспользоваться программой MAP в настоящее время. Sarepta ожидает добавления новых стран в список программы в будущем. Лечащий врач должен заполнять все запросы от имени пациента.