Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расследует смерть восьмилетнего мальчика, которому была назначена генная терапия Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, кодируемая Sarepta Therapeutics. Смерть наступила 7 июня 2025 года. FDA запросило добровольную приостановку распространения препарата на время расследования проблем безопасности.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало пресс-релиз, в котором объявило о расследовании смерти восьмилетнего пациента с мышечной дистрофией Дюшенна (Дюшенна), которому проводилась генная терапия препаратом ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец). Читать далее –
Компания Roche пока не предоставила подробную информацию.
Сарепта посчитала необходимым сделать заявление по этому вопросу 25 июля 2025 года.
Смерть этого пациента была признана не связанной с лечением препаратом ЭЛЕВИДИС. Как сообщила вчера Наоми Кресге в Bloomberg News:
Компания Roche Holding AG заявляет, что недавняя смерть пациента в Бразилии, проходившего лечение генной терапией Elevidys в связи с мышечной дистрофией Дюшенна, не связана с этим лечением. Заявление по ELEVIDYS –
- Мальчик не был участником клинического исследования; врач, проводивший исследование, оценил его смерть как не связанную с генной терапией, говорится в заявлении компании Roche.
- О смерти сообщили органам здравоохранения.
- Компания Roche, которая продает препарат Sarepta Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна за пределами США, отказывается комментировать возраст мальчика или подробности его случая.
Компания Sarepta сообщила об этом событии FDA 18 июня 2025 года через электронную базу данных FDA после регистрации, FAERS.
