Многие исследовательские компании по всему миру изучают методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, одного из самых разрушительных заболеваний мышц. Одним из них является генная терапия Solid Biosciences' SGT-003, которая в настоящее время находится в разработке и использует технологии нового поколения. В этой статье мы рассмотрим часто задаваемые вопросы о генной терапии Solid Biosciences' SGT-003.
Что нужно знать о генной терапии SGT-003
Что такое генная терапия SGT-003?
AAV-SLB101, запатентованный капсид нового поколения, который был логически создан для воздействия на рецепторы интегрина, и дифференцированная конструкция микродистрофина являются компонентами SGT-003, экспериментальной генной терапии, которая продемонстрировала улучшенную трансдукцию в сердце и скелетных мышцах, одновременно снизив воздействие на печень в доклинических исследованиях.
Согласно этим элементам дизайна, SGT-003 может оказаться лучшей экспериментальной генной терапией, доступной для лечения болезни Дюшенна.
Кто имеет право на генную терапию SGT-003?
Согласно клиническому исследованию, начатому Solid Biosciences в мае 2024 года, участники отбираются в возрасте от 4 до 11 лет. [NCT06138639]
При рассмотрении критериев включения учитываются следующие ситуации для участников:
- Ходячие участники. Ходячие определяются как «способные ходить без использования вспомогательных устройств».
- Установленный клинический диагноз МДД и документированная мутация гена дистрофина, предсказывающая фенотип МДД, подтвержденная спонсорским генетическим тестированием.
- Отрицательный результат на антитела к AAV.
- Стабильная доза не менее 0,5 мг/кг/день перорального ежедневного преднизолона или 0,75 мг/кг/день дефлазакорта в течение ≥12 недель до включения в исследование.
- Соответствовать критериям времени ходьбы/бега на 10 метров
- Соответствие критериям времени подъема из положения лежа на спине
- Масса тела участника: ≤50 кг
Кто не имеет права на генную терапию SGT-003?
Учитывая критерии исключения, указано, что пациенты с некоторыми делециями экзонов не могут участвовать в данном исследовании.
- Установленный клинический диагноз МДД, связанный с любой делеционной мутацией в экзонах 1–11 или 42–45 включительно в гене МДД, что документировано генетическим отчетом и подтверждено генетическим тестированием спонсора.
Это может означать, что генная терапия Solid Biosciences SGT-003 не может быть использована для этих делеций экзонов.
Промежуточные результаты клинических испытаний генной терапии SGT-003
Solid Biosciences объявила промежуточные результаты своей генной терапии SGT-003 18 февраля 2025 года. [Читать далее]
- Среднее число копий вектора на ядро: 18,7 (N=3),
- Средняя экспрессия микродистрофина: 110% (N=3), измеренная с помощью вестерн-блоттинга,
- Средняя экспрессия микродистрофина: 108% (N=3), измеренная с помощью масс-спектрометрии,
- Средний процент дистрофиноположительных волокон: 78% (N=3), по данным иммунофлуоресценции,
- Средний процент положительных волокон бета-саркогликана: 70% (N=3),
- Средний процент положительных волокон nNOS (нейрональная синтаза оксида азота): 42% (N=3),
- Улучшения 7 дополнительных биомаркеров мышечной целостности (N=3) и
- Раннее среднее улучшение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) 8% от исходного уровня на 180-й день (N=2).
В середине 2025 года компания планирует запросить встречу с FDA для обсуждения возможных путей ускоренного утверждения для SGT-003. [Читать далее]
Сравнение SGT-003 и Elevidys
Многообещающие промежуточные результаты испытаний генной терапии SGT-003 привлекли внимание к этому исследованию, и пациенты и их семьи начали выяснять, что лучше — SGT-003 или Elevidys.
При изучении клинических данных можно увидеть, что SGT-003 имеет более высокую экспрессию микродистрофина. [Читать далее]
Цена генной терапии SGT-003
Поскольку SGT-003 все еще находится на стадии исследований, Solid Biosciences пока не объявила стоимость генной терапии.
Будем надеяться, что SGT-003 подействует, получит одобрение и появится на фармацевтическом рынке по цене, доступной каждой семье.
Заключение
Многие исследовательские компании по всему миру продолжают свою работу по лечению мышечной дистрофии Дюшенна. Генная терапия нового поколения все еще дает надежду пациентам. Генная терапия Solid Biosciences' SGT-003 может составить конкуренцию Elevidys и проложить путь к более легкому доступу для пациентов с точки зрения стоимости.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
