После многообещающих результатов в замедлении снижения функции сердца у пациентов с МДД, Eteplirsen (Exondys 51) продолжает демонстрировать потенциал в решении ключевых аспектов заболевания. Последние данные исследования фазы 4 EVOLVE, представленные на конференции MDA 2025, показали, что этеплирсен значительно задерживает потерю способности передвигаться (LOA), что является дополнительным доказательством способности препарата влиять на течение МДД в клинических условиях.
Что такое исследование Eteplirsen EVOLVE?
Исследование EVOLVE, разработанное для оценки влияния этеплирсена на LOA в повседневной клинической практике, включало 33 пациента, получавших лечение этеплирсеном, и 75 внешних контролей из 5 основных исследований. После корректировки базовых различий с помощью обратного вероятностного взвешивания лечения (IPTW) исследование показало, что риск LOA был снижен на 62% у пациентов, получавших лечение этеплирсеном. Кроме того, медианный возраст при LOA был значительно выше для пациентов, получавших лечение (15,3 года), по сравнению с внешним контролем (11,3 года), что еще раз подчеркивает эффективность лечения. [Eteplirsen (Exondys 51)]
Результат исследования EVOLVE
LOA определялся по сообщенному пациентом использованию инвалидной коляски, баллам по шкале амбулаторной оценки North Star (NSAA) и баллу не менее 30 при ходьбе/беге на 10 метров (10MWR), подтвержденному лечащим врачом. Средний возраст пациентов, получавших лечение по схеме Eteplirsen, при LOA составлял 15,3 года, что значительно больше, чем 11,3 года в контрольной группе, что указывает на задержку прогрессирования заболевания.
