Компания Entrada Therapeutics сегодня объявила о получении разрешения от органов здравоохранения и этических комитетов нескольких стран в соответствии с Регламентом Европейского союза о клинических испытаниях (EU-CTR) на начало ELEVATE-45-201, клинического исследования фазы 1/2 с многократной возрастающей дозой (MAD) препарата ENTR-601-45 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых возможен пропуск экзона 45.
Entrada Therapeutics получает разрешение ЕС
«ELEVATE-45-201 — это самое передовое клиническое исследование терапии с конъюгированным пропуском экзона для лиц, поддающихся пропуску экзона 45, и оно предлагает потенциал для решения проблемы большой субпопуляции Дюшенна со значительными неудовлетворенными медицинскими потребностями», — сказал Дипал Доши, генеральный директор Entrada Therapeutics. «Разрешение ЕС основывается на растущем клиническом импульсе, лежащем в основе наших новых программ по Дюшенну. С недавними разрешениями ELEVATE-44 и ELEVATE-45 и запланированной подачей заявки на ELEVATE-50 в конце этого года мы находимся на пути к значительному расширению сферы нашей франшизы DMD к концу года».
Читать далее: Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В ЕС начинаются клинические испытания препарата Exon 45, пропустившего старт
ELEVATE-45-201 — это глобальное, двухчастное, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2, оценивающее безопасность, переносимость и эффективность ENTR-601-45 у амбулаторных пациентов с Дюшенном, которые поддаются пропуску экзона 45. Часть A — это исследование с множественными возрастающими дозами, разработанное для оценки безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики, включая пропуск экзона и выработку дистрофина примерно у 24 пациентов. Дозирование будет проводиться каждые шесть недель, при этом запланированные дозы для трех когорт, как ожидается, будут варьироваться от 5 мг/кг до 15 мг/кг. Часть B исследования будет далее оценивать оптимальную дозу, установленную в Части A для безопасности и эффективности, включая функциональные результаты и сообщаемые пациентами показатели качества жизни. Участники исследования могут иметь право на участие в открытом расширенном исследовании (OLE), в котором безопасность, эффективность и переносимость ENTR-601-45 будут оцениваться в течение более длительного периода времени. Компания планирует начать реализацию проекта ELEVATE-45-201 в третьем квартале 2025 года.
Узнать больше: Лечения Дюшенна (список всех исследований)
