Биокорпорация ENCell сообщила 13 февраля, что она подтвердила безопасность и переносимость разрабатываемой ею терапии мезенхимальными стволовыми клетками нового поколения EN001 путем однократного внутривенного введения в ходе клинического исследования фазы 1 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Впервые в Южной Корее
Это клиническое исследование является первым клиническим исследованием терапии стволовыми клетками в Южной Корее, ориентированным на пациентов с МДД.
Терапия стволовыми клетками ENCell DMD EN001
Основной целью исследования фазы 1 является демонстрация безопасности однократного внутривенного введения EN001 пациентам с МДД, и было отмечено, что безопасность и переносимость были подтверждены как в группах с низкой, так и с высокой дозой введения.
Результаты оценки эффективности разведывательного исследования для оценки эффективности препарата показали, что емкость легких, сила нижних конечностей и уровни креатинкиназы сохранялись без ухудшения или показали некоторое улучшение. Результаты этого исследования фазы 1 были опубликованы в журнале Journal of Clinical Neurology.
В чем разница между исследованиями EN001 и CAP-1002?
Два исследуемых препарата (EN001 и CAP-1002) схожи тем, что оба представляют собой аллогенную клеточную терапию и требуют предварительной обработки для подавления аллергических реакций.
Оба препарата являются аллогенными клеточными препаратами, но с разными источниками и типами клеток: EN001 — это МСК, полученные из студня Вартона, который является частью пуповины, тогда как CAP-1002 — это CDC, полученные из тканей миокарда. [Узнать больше: Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002?]
Ожидаемый механизм действия такой же, как и при паракринных эффектах, когда секретируются несколько белков, экзосом или микроРНК, которые косвенно способствуют иммуномодуляции, борьбе с фиброзом и регенерации мышц.
Однако конечные точки эффективности различаются: для EN001 показатели эффективности включают уровень сывороточной КК, амбулаторную оценку и функцию дыхания, тогда как для CAP-1002 — оценку PUL и МРТ сердца.
Таким образом, предполагаемые терапевтические эффекты EN001 были сосредоточены на скелетных мышцах нижних конечностей и дыхательных мышцах, а эффекты CAP-1002 были сосредоточены на скелетных мышцах верхних конечностей и сердечной мышце. Эти два типа исследований являются взаимодополняющими, и остается необходимость подтвердить эффективность EN001 у неходячих пациентов.
