Лица в возрасте от 3 до 8 лет, не имеющие делеций в экзонах 8 и/или 9 гена DMD и имеющие отрицательный результат теста на антитела к AAVrh74, могут использовать ELEVIDYS. Это первое одобрение в мире, которое распространяется на лиц в возрасте до четырех лет.
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна
Генная терапия ELEVIDYS одобрена в Японии
Компания Sarepta Therapeutics, лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня объявила о том, что Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (MHLW) одобрило препарат ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в рамках условного и ограниченного по времени процесса одобрения в Японии.
Читать далее: Получит ли Elevidys одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA)?
