Edgewise Therapeutics объявила о своих планах на 2025 год по мышечной дистрофии Дюшенна. Компания заявила в своем заявлении, что отдаст приоритет препарату Sevasemten.
Sevasemten — это перорально вводимый первый в своем классе быстрый ингибитор скелетного миозина, предназначенный для защиты от повреждения мышц, вызванного сокращением, при мышечных дистрофиях, включая болезнь Беккера и Дюшенна. В настоящее время не существует одобренных методов лечения для людей с болезнью Беккера, серьезным генетическим прогрессирующим нервно-мышечным расстройством. [Подробнее: Различия между МДД и БМД?]
- Завершить набор основной плацебо-контролируемой группы GRAND CANYON в первом квартале 2025 года.
- Запросить отзыв по окончании фазы 2 от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по результатам CANYON для севасемтена в Беккере в первой половине 2025 года
- Опубликовать данные испытаний LYNX и FOX фазы 2 в первой половине 2025 года и описать потенциальные планы фазы 3 для лиц с мышечной дистрофией Дюшенна.
