Пока семьи больных МДД борются за то, чтобы вернуть здоровье своим детям, фармацевтические компании, чья главная миссия — лечить детей, сосредоточены на прибыли по итогам года. Пока исследовательские компании анализируют рынок мышечной дистрофии Дюшенна, фармацевтические компании подсчитывают свои доходы. Никто не думает о детях, у которых не будет доступа к лекарствам.
Оглавление
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является одним из самых разрушительных и распространенных генетических заболеваний, поражающих детей, в первую очередь мальчиков. Это прогрессирующее заболевание, приводящее к потере мышечной массы, приводит к значительной потере силы и функций, в конечном итоге оставляя людей прикованными к инвалидному креслу и ставящими перед лицом ранней смерти, часто в возрасте двадцати или тридцати лет. Для семей, затронутых МДД, борьба не только эмоциональная и физическая; она также заключается в покрытии высоких расходов на доступ к лечению.
Однако, пока пациенты и их семьи отчаянно надеются на методы лечения, меняющие жизнь, в мире инвесторов и биотехнологической индустрии разворачивается иная история. Рынок мышечной дистрофии Дюшенна, несмотря на свои трагические последствия, становится все более прибыльным сектором для инвесторов, которые извлекают выгоду из его быстрого роста. Но с ростом числа методов лечения и испытаний наступает неприятная реальность: разрыв между научным прогрессом и доступностью для пациентов увеличивается.
Стоимость генной терапии МДД 3 миллиона долларов США
Нормально ли, что одноразовое лечение стоит 3 миллиона долларов США?
Ни один из вариантов лечения пока не способен полностью избавить от мышечной дистрофии Дюшенна. Так насколько разумно тратить 3 миллиона долларов США на вариант лечения, не имея представления о том, как долго он будет действовать? [Подробнее: Sarepta подтвердила общий чистый доход от продукции в размере $3,0 млрд в 2025 году]
Неужели вам кажется нормальным, что генная терапия МДД, которую можно использовать только один раз и эффективность которой пока неизвестна, стоит 3 миллиона долларов США?
Подает ли фармацевтическая компания заявки на получение лицензий на генную терапию в каждой стране?
Мы много раз писали в компанию, которая разработала генную терапию и в компанию, которая ее распространяет! Знаете, какой был их ответ?
Ничего!
Мы много раз спрашивали их, в каких странах они подавали заявки на получение лицензии, в каких еще не подавали и почему, но так и не получили ответа!
Надежда на лечение
Надежда для пациентов с МДД заключается в потенциале новых методов лечения, которые могут замедлить или обратить вспять прогрессирование заболевания. За последнее десятилетие был достигнут значительный прогресс в исследовании и разработке генной терапии, препаратов, пропускающих экзоны, и других инновационных подходов, направленных на управление разрушительными эффектами МДД. Эти методы лечения принесли новую надежду пациентам и их семьям, которые на протяжении поколений сталкивались с мрачным прогнозом болезни без лечения.
Например, такие методы лечения, как Elevidys, Exondys 51 и Vyondys 53, были одобрены FDA, что стало важным этапом в лечении МДД. Эти препараты, направленные на изменение основных генетических мутаций у пациентов, являются важным шагом на пути к лечению этого заболевания. Более того, новаторские методы редактирования генов, такие как CRISPR, обещают потенциально долгосрочное решение путем прямого воздействия и исправления генетических мутаций, вызывающих заболевание. [Подробнее: Часто задаваемые вопросы о Elevidys]
Однако, несмотря на эти прорывы, пациенты сталкиваются с рядом препятствий в доступе к этим методам лечения. Высокие затраты, ограниченная доступность и проблемы со страховкой являются основными препятствиями, из-за которых многие семьи не могут получить жизненно важную помощь. Даже когда методы лечения доступны, их эффективность все еще обсуждается, поскольку они могут не подходить всем пациентам или иметь существенные побочные эффекты. Проблема обеспечения равного доступа к этим методам лечения является насущной в сообществе МДД.
Инвесторы извлекают выгоду из растущего рынка
В то время как пациенты сталкиваются с крутой и тяжелой битвой за доступ к терапии, в которой они отчаянно нуждаются, финансовый мир наблюдает за быстрым ростом рынка МДД. Согласно последним отчетам, ожидается, что рынок мышечной дистрофии Дюшенна значительно вырастет в течение следующего десятилетия, что обусловлено увеличением инвестиций в исследования, разработки и коммерциализацию терапии. [Подробнее: Рынок мышечной дистрофии Дюшенна к 2033 году достигнет 142,5 млрд.]
Этот рост привлек многочисленные биотехнологические компании и фармацевтических гигантов в сферу DMD, стремящихся разработать следующее прорывное лечение и извлечь выгоду из прибыльных рыночных возможностей. Потенциал высокой окупаемости инвестиций в терапию DMD неоспорим, поскольку отрасль ожидает миллиарды долларов дохода по мере одобрения новых препаратов и привлечения пациентов к этим вариантам.
Однако эта коммерциализационная лихорадка поднимает этические вопросы о приоритетах отрасли. Тот факт, что инвесторы сосредотачиваются на денежных аспектах лечения МДД, а не на реальном доступе и доступности для пациентов, вызывает растущую обеспокоенность. Несмотря на большое количество клинических испытаний и одобрений лекарств, реальность для многих пациентов с МДД заключается в исключении, поскольку лечение остается недоступным из-за финансовых, географических и нормативных барьеров. [Подробнее: Проблема генной терапии МДД: география — это судьба?]
Разрыв между инновациями и доступом
В то время как рынок терапий МДД растет, реальность для пациентов кардинально отличается. По мере разработки новых методов лечения они часто имеют астрономические ценники, что приводит к проблемам со страховым покрытием и доступом. Например, хотя многообещающие методы лечения могут продлить жизнь или улучшить качество жизни, они часто доступны только тем, кто может себе их позволить, или тем, чьи страховые планы предлагают обширное покрытие. Это ставит многие семьи в безвыходное положение, когда спасительное лечение оказывается вне досягаемости, несмотря на существование потенциальных решений.
Фармацевтическая промышленность не единственная виновна, поскольку нормативные и политические препятствия, а также сложность систем здравоохранения еще больше усложняют проблему. Кроме того, многие из этих методов лечения все еще находятся на ранних стадиях разработки и еще не доказали свою эффективность для всех пациентов. Но поскольку компании продолжают разрабатывать и продвигать эти препараты, бремя обеспечения равного доступа остается на плечах государственных систем здравоохранения и политиков. [Подробнее: Спросите ассоциации МДД в вашей стране: когда лечение мышечной дистрофии Дюшенна появится в нашей стране?]
Призыв к балансу: инновации и доступность
Реальная ситуация для пациентов с МДД удручающе оторвана от обещаний научных инноваций. Хотя рынок мышечной дистрофии Дюшенна предлагает большой потенциал для инвесторов, важно, чтобы разговор также включал в себя фокус на доступности и доступности этих методов лечения для тех, кто в них больше всего нуждается.
Сообщество DMD должно выступать за большую прозрачность ценообразования, более доступные варианты и более сильное страховое покрытие для жизненно важных процедур. Правительства, системы здравоохранения и частные компании должны работать сообща, чтобы гарантировать, что медицинские достижения не только прибыльны, но и доступны и полезны для пациентов на всех социально-экономических уровнях.
Заключение
В заключение, хотя пациенты с МДД сохраняют надежду на лучшее будущее, быстрый рост рынка мышечной дистрофии Дюшенна — это палка о двух концах. С одной стороны, он обещает изобилие новых методов лечения, которые могут изменить жизнь пациентов. С другой стороны, он подчеркивает разрыв между темпами инноваций и способностью пациентов получать доступ к этим методам лечения. Для преодоления этого разрыва требуется не только научный прогресс, но и согласованные усилия, чтобы сделать эти достижения доступными, недорогими и эффективными для всех, кто страдает МДД. Надежда на лечение должна быть не просто мечтой для немногих, а реальностью для многих.
Поделитесь этой статьей с ассоциацией, за которой вы следите, с врачом, у которого вы обследуете своего ребенка, с политиками, которых вы поддерживаете, с пациентами с МДД в вашем окружении и с фармацевтическими компаниями.
Вместе мы сильнее.
[…] Рынок мышечной дистрофии Дюшенна растет: но не все семьи имеют доступ к лечению […]