Cumberland Pharmaceuticals, специализированная фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой новых продуктов для редких заболеваний, поделилась последними положительными результатами своего испытания FIGHT DMD фазы 2, оценивающего ифетробан, новую пероральную терапию для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) на ежегодной конференции Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) в Лас-Вегасе. Эти новые результаты подчеркивают многочисленные показатели пользы для сердца при лечении ифетробаном при МДД, основной причине смерти при МДД, включая ранее не сообщавшиеся фармакокинетические данные и данные о сердечных биомаркерах, которые демонстрируют потенциал препарата для предотвращения продолжающегося повреждения сердца.
Ifetroban из Камберленда показал улучшение на 5,4% по сравнению с пациентами, получавшими плацебо
12-месячное исследование FIGHT DMD фазы 2 (NCT03340675) продемонстрировало, что лечение высокими дозами ифетробана привело к значительному улучшению фракции выброса левого желудочка (LVEF) на 5,4% по сравнению с контрольной группой, состоящей из пациентов, получавших плацебо, в сочетании с пациентами с естественным течением заболевания, соответствующими по шкале склонности. Это представляет собой клинически значимое различие при прогрессирующем заболевании, при котором функция сердца обычно снижается с течением времени. – Узнать больше: NCT03340675 –
Исследование также выявило фармакокинетические идеи, показывающие, что пациенты с МДД, получавшие более высокие дозы, чем типичные взрослые, достигли схожих уровней в плазме, без каких-либо признаков накопления препарата, что подтверждает дозировку 300 мг в день, используемую в группе с высокой дозой. Несмотря на более высокие требования к дозировке, ифетробан хорошо переносился с приемлемым фармакокинетическим профилем у пациентов с МДД.
Что такое Ифетробан?
Ifetroban — это пероральный препарат для приема один раз в день, который действует, блокируя рецептор тромбоксана, который играет ключевую роль в воспалении и фиброзе. Препарат получил как Orphan Drug Designation Rare Pediatric Disease Designation, так и FDA для обозначения болезни сердца DMD. В настоящее время нет одобренного лечения, специально нацеленного на болезнь сердца DMD, что подчеркивает критическую неудовлетворенную медицинскую потребность в этой популяции пациентов, где сердечные осложнения являются универсальными и представляют собой основную причину смерти.
