Независимо от типа пораженного белка, Alltrna разрабатывает специальные препараты на основе тРНК, которые могут считывать преждевременные терминирующие кодоны и возобновлять выработку пораженного белка.
Стратегия направлена на устранение недостатков традиционных лекарств от редких заболеваний, которые обычно концентрируются на конкретном заболевании и затрудняют создание лекарств от большинства редких генетических заболеваний.
По словам Мишель Вернер, генерального директора Alltrna, «наши разработанные тРНК могут использоваться при различных заболеваниях, генах и местах мутаций». «Использование подхода, ориентированного на мутации, вместо подхода, ориентированного на заболевания, представляет собой гораздо более универсальный инструмент для лечения пациентов».
Чтобы справиться с трудностями создания таких исследований, она заявила, что Alltrna тесно сотрудничает с международными регуляторами, такими как FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). По словам Вернера, регуляторы продвигают подходы, которые могут лечить несколько заболеваний одновременно, потому что они понимают трудности в разработке лекарств для действительно необычных людей. [Подробнее: ПЛАТФОРМА тРНК]
